Однократная интравитреальная инъекция оптогенетического препарата сонпиретиген истепарвовек (sonpiretigene isteparvovec, MCO-010; Nanoscope Therapeutics) обеспечила улучшение остроты зрения у пациентов с тяжёлой потерей зрения вследствие пигментного ретинита (ПР), сохранявшееся на протяжении 4 лет. Об этом сообщил Кеннет С. Фан (Kenneth C. Fan), доктор медицины, MBA, специалист по витреоретинальным и наследственным заболеваниям сетчатки из Retina Consultants of Texas в Хьюстоне. Фан представил 4-летние данные наблюдения REMAIN в рамках фазы 2b/3 исследования RESTORE на ежегодном собрании Американской академии офтальмологии (AAO) 2026 в Новом Орлеане, штат Луизиана, и обсудил их с Ophthalmology Times.¹
Что нового в офтальмологии?
Ознакомьтесь с материалом «FDA highlights in ophthalmology: third quarter 2026».
Третий квартал 2026 года принёс некоторые из наиболее ожидаемых регуляторных решений в офтальмологии за последние годы.
Читать полную статью
Пациенты с ПР сталкиваются с «очень трагической, прогрессирующей потерей зрения», отметил Фан, и для них не существует одобренной FDA гено-агностической терапии. MCO-010 — это заболевание-агностическая терапия, которая доставляет светочувствительный белок опсин в биполярные клетки сетчатки. Биполярные клетки затем могут служить заменой утраченных фоторецепторов, посылая сигналы в мозг при наличии света.
Что показали исследования RESTORE и REMAIN?
В рамках исследования RESTORE 27 пациентов были случайным образом распределены для получения однократной инъекции MCO-010 в одной из 2 доз (1,2 × 10¹¹ или 0,9 × 10¹¹ геномных копий на глаз) или имитации процедуры.¹ На 52-й неделе средняя острота зрения с максимальной коррекцией (BCVA) улучшилась от исходного уровня на 0,337 logMAR в группе высокой дозы и на 0,382 logMAR в группе низкой дозы (P = ,02 и P = ,03 соответственно).¹ На 204-й неделе исследования REMAIN, долгосрочного наблюдения, средние приросты BCVA составили 0,261 logMAR и 0,244 logMAR соответственно. Это эквивалентно улучшению примерно на 3 строки по шкале Early Treatment Diabetic Retinopathy Study.¹ «В целом, я считаю, что сохранение 13–14 букв прироста во всей исследуемой когорте всё ещё имеет место», — сказал Фан. Серьёзных нежелательных явлений зарегистрировано не было, а возникавшее внутриглазное воспаление лёгкой и средней степени поддавалось лечению.¹
Что означают эти данные для пациентов с ПР?
Современная помощь пациентам с ПР опирается на реабилитацию при слабовидении и вспомогательные устройства, включая появляющиеся инструменты на основе искусственного интеллекта, такие как камеры, встроенные в очки. «Если действительно существует способ с помощью оптогенетики улучшить зрение, которое уже было утрачено, это даёт пациентам большую надежду», — сказал Фан. FDA приняло заявку Nanoscope на получение лицензии на биологические продукты для MCO-010, и Фан сказал, что он «действительно болеет за появление какого-либо лечения, которое может быть доступно нашим пациентам».
Связанные материалы:
FDA accepts BLA for Mogenry in retinitis pigmentosa
FAQ: What retina specialists need to know about the Mogenry (MCO-010) BLA acceptance
Retina Society 2026: MCO-010 maintains visual acuity gains through 4 years in advanced RP
ASRS 2026: MCO-010 sustains 3-line vision gains at 3 years
Для получения дополнительных материалов с собрания посетите раздел Ophthalmology Times’ AAO 2026 coverage.
Литература
- Fan KC. Lasting vision improvement in retinitis pigmentosa: REMAIN 4-year study data from the RESTORE phase 2b/3 trial of MCO-010 optogenetic therapy. Presented at: American Academy of Ophthalmology 2026 Annual Meeting; October 11, 2026; New Orleans, LA. Session PA044.
