Компания Alkeus Pharmaceuticals объявила о многообещающих промежуточных данных исследования TEASE-3, подтверждающих потенциал препарата Gildeuretinol acetate для предотвращения прогрессирования заболевания у пациентов с ранней стадией болезни Штаргардта. Результаты продемонстрировали стабильность зрительных функций и отсутствие прогрессирования патологического процесса на протяжении нескольких лет у пациентов, получавших пероральную терапию один раз в сутки.

Трансформация подхода к лечению болезни Штаргардта

Мишель Даан, президент и главный исполнительный директор Alkeus Pharmaceuticals, отметил: «Эти впечатляющие результаты, показывающие сохранение зрения у пациентов на ранней стадии, подчеркивают потенциал Gildeuretinol в предотвращении перехода к тяжелой потере зрения у детей с диагностированной болезнью Штаргардта при условии раннего начала терапии. В настоящее время не существует одобренных методов лечения, поэтому существует острая необходимость в предоставлении пациентам эффективного варианта. Мы планируем подать заявку на регистрацию нового препарата (NDA) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для Gildeuretinol в качестве средства лечения болезни Штаргардта в кратчайшие сроки в 2025 году, основываясь на убедительных данных, полученных в рамках нашей многопрофильной клинической программы».

Результаты исследования TEASE-3

Ключевые выводы:

Два дополнительных пациента завершили 24-месячный курс лечения, что продемонстрировало:

- Предотвращение прогрессирования заболевания.
- Стабильное зрение на протяжении всего исследования.
- Хорошо переносимый профиль безопасности.

Три исходных участника, находящихся на лечении более семи лет, продолжают демонстрировать отсутствие прогрессирования заболевания.

Дизайн исследования:

TEASE-3, первое клиническое исследование при ранней стадии болезни Штаргардта, представляет собой открытое исследование с участием пациентов, у которых на момент включения наблюдались ранние признаки заболевания, видимые при визуализации сетчатки, но отсутствовали симптомы потери зрения.

Оценки включали:

- Фундус-аутофлуоресценцию (ФАФ).
- Другие исходные показатели для отслеживания прогрессирования от года к году.

Первичная конечная точка: Оценка прогрессирования заболевания после двух лет лечения. Пациенты, завершившие начальный двухлетний период, имеют право продолжить лечение в рамках расширенного исследования. На сегодняшний день в исследование включено семь пациентов.

Обзор программы TEASE

Программа по оценке переносимости и эффективности ALK-001 при болезни Штаргардта (TEASE) включает четыре клинических исследования:

1. TEASE-1:

Рандомизированное, двойное маскированное, плацебо-контролируемое исследование с участием 50 пациентов. Gildeuretinol снизил скорость роста площади атрофических очагов сетчатки на 21,6% (P<0,001) и площадь нетрансформированных очагов на 29,5%.

2. TEASE-2:

Текущее рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с участием 80 пациентов на умеренных стадиях заболевания. Ожидается получение основных данных в 2025 году.

3. TEASE-3:

Открытое исследование у пациентов с генетически подтвержденной ранней стадией заболевания. Основное внимание уделяется предотвращению прогрессирования болезни.

4. TEASE-4:

Открытое расширенное исследование для долгосрочной оценки эффектов Gildeuretinol.

Заключение

Препарат Gildeuretinol продолжает демонстрировать свой потенциал в предотвращении тяжелой потери зрения при болезни Штаргардта, давая надежду пациентам с этим прогрессирующим заболеванием. В связи с планами подачи заявки на регистрацию нового препарата в FDA в 2025 году компания Alkeus Pharmaceuticals намерена предоставить первое одобренное лечение болезни Штаргардта, что изменит подход к помощи детям и взрослым, страдающим этим редким заболеванием.