Компания Aurion Biotech, Inc. объявила в пресс-релизе о завершении набора пациентов на 12 исследовательских площадках в США в рамках исследования III фазы ASTRA, в котором изучается препарат AURN001 для лечения отека роговицы, связанного с дисфункцией эндотелия роговицы.
В исследовании III фазы оцениваются эффективность и безопасность AURN001. Первичной конечной точкой является доля пациентов, у которых к 6-му месяцу наблюдается прирост максимально корригированной остроты зрения (BCVA) не менее чем на 15 букв (три строки) по сравнению с исходным уровнем. Две вторичные конечные точки — изменение центральной толщины роговицы и BCVA к 6-му месяцу по сравнению с исходным уровнем.
Арно Лакост (Arnaud Lacoste), PhD, MBA, главный исполнительный директор и главный научный сотрудник Aurion Biotech, отметил: «Завершение набора в нашем ключевом исследовании в США — важная веха для Aurion и значимый шаг к планируемой подаче заявки на получение лицензии на биологические препараты (BLA)».
Эрис П. Джордан (Eris P. Jordan), OD, директор по разработке компании, прокомментировала: «Протокол III фазы создавался с учетом двух стандартов одновременно: регуляторных ожиданий к ключевому исследованию и реальных ожиданий пациентов, для которых оно предназначено. Через специальный консультативный совет пациентов мы привлекли сообщество к процессу разработки, и их мнение повлияло как на осуществимость исследования, так и на конечные точки, наиболее значимые для пациентов, живущих с этим заболеванием».
О препарате AURN001
Препарат описывается как потенциально первый в своем классе исследуемый комбинированный терапевтический подход для лечения заболеваний эндотелия роговицы, включая дистрофию Фукса. Он состоит из немодифицированных человеческих эндотелиальных клеток роговицы (нелтепендоцел, neltependocel).
Терапия предназначена для замены утраченных или дисфункциональных эндотелиальных клеток, которые не способны к естественной регенерации и вызывают прогрессирующую потерю зрения. Клетки, используемые в терапии, берутся из донорских роговиц и предназначены для восстановления популяции эндотелия и помощи в воссоздании структуры роговицы.
Компания ссылается на значительное глобальное бремя заболеваний эндотелия роговицы, нехватку доступной донорской ткани и сложность существующих хирургических подходов — все это подчеркивает необходимость разработки эффективных методов лечения. Эффективность AURN001 потенциально может расширить доступ к помощи для пациентов с ограниченными вариантами.
