Компания Caeregen Therapeutics объявила о получении гранта в размере 1,4 млн долларов США в рамках второй фазы программы Инновационных исследований в сфере малого бизнеса (SBIR). Средства были предоставлены Национальными институтами здоровья (NIH) и Национальным институтом глаза (NEI) США.
Грант был направлен на дальнейшее продвижение разработки препарата CTR-107 (Noregen(TM)) — инновационного регенеративного терапевтического средства, предназначенного для лечения потери зрения, ассоциированной с различными наследственными и возрастными заболеваниями сетчатки. На начальном этапе Caeregen Therapeutics фокусируется на разработке CTR-107 для терапии редкого наследственного заболевания сетчатки — семейной экссудативной витреоретинопатии (FEVR).
Уолтер Капоне, генеральный директор Caeregen Therapeutics, сообщил, что грант NIH поддержит программу доклинической разработки CTR-107 и ускорит подачу заявки на получение разрешения на исследование нового препарата (IND) для начала клинических испытаний. Доктор Кимберли Дренсер, главный научный сотрудник Caeregen Therapeutics, отметила, что данная награда подтверждает перспективность CTR-107 и нового подхода к лечению заболеваний сетчатки, который впервые обладает потенциалом восстанавливать функцию сетчатки и обращать вспять потерю зрения.
Заболевания сетчатки являются основной причиной потери зрения в развитых странах и быстро становятся ведущей причиной слепоты в мире. По текущим оценкам, заболевания сетчатки, приводящие к ухудшению зрения, такие как макулярная дегенерация, диабетическая ретинопатия, окклюзия вен сетчатки и ишемия, поражают более 10 миллионов человек в США и Европе соответственно и более 50 миллионов человек в мире. Существуют также менее частые, но не менее тяжелые причины потери зрения, связанные с генетическими изменениями или мутациями, влияющими на структуру или функцию сетчатки, такие как болезнь Норри, синдром псевдоглиомы остеопороза и FEVR.
Возрастные и приобретенные заболевания сетчатки имеют общую черту: постепенное ухудшение состояния сосудистого русла сетчатки и связанных с ним нейроваскулярных структур. Хотя существующие методы терапии могут замедлить прогрессирование потери зрения, они не способны восстановить или обратить вспять уже существующее повреждение сетчатки.
CTR-107 представляет собой искусственный таргетный фактор роста, созданный для имитации свойств норрина — естественного человеческого белка, который играет решающую роль в развитии организованных кровеносных сосудов и нейронов в глазу, ухе и центральной нервной системе человека. При введении в виде инъекции в глаз CTR-107 потенциально способен регенерировать кровеносные сосуды и нейроны сетчатки, восстанавливая ее функцию и противодействуя потере зрения, вызванной FEVR и другими заболеваниями сетчатки.
Грант второй фазы SBIR опирается на предыдущие исследования, включая результаты гранта первой фазы программы STTR, которые продемонстрировали возможность производства, безопасность/переносимость, модуляцию экспрессии целевых генов in vitro и функциональную активность in vivo. В ходе исследований, поддерживаемых грантом второй фазы SBIR, компания сосредоточилась на оптимизации дозирования с помощью исследований in vitro и in vivo, дальнейшей разработке аналитических методов для характеристики продукта и проведении фармакокинетических исследований для поддержки подачи заявки на IND.
CTR-107 (также известный как Noregen(TM)) стал первой программой, получившей статус «Лекарство для лечения редких педиатрических заболеваний» (Rare Pediatric Disease Designation) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для лечения FEVR. Этот статус позволяет Caeregen Therapeutics получить ваучер на приоритетное рассмотрение заявки после получения одобрения на маркетинг. Кроме того, CTR-107 ранее получил статус орфанного препарата как от FDA, так и от Европейского агентства лекарственных средств (EMA) Европейской комиссии.
