Компания Aurion Biotech получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) статусы прорывной терапии (Breakthrough Therapy Designation, BTD) и передовой регенеративной медицины (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) для препарата AURN001. AURN001 представляет собой инновационный аллогенный клеточный кандидат, предназначенный для лечения отека роговицы, вторичного по отношению к заболеваниям эндотелия роговицы.

Статус прорывной терапии ускоряет процессы разработки и экспертизы лекарственных средств, предназначенных для лечения серьезных состояний, при которых предварительные клинические данные демонстрируют значительное превосходство над существующими методами лечения. Статус RMAT, введенный в рамках закона 21st Century Cures Act, присваивается средствам регенеративной медицины, обладающим потенциалом для лечения, модификации, обратного развития или излечения серьезных патологий, восполняя критически важные неудовлетворенные медицинские потребности.

Стерлинг Чунг, вице-президент по регуляторным вопросам и качеству в Aurion Biotech, выразил признательность за присвоенные статусы, подчеркнув их значимость для продвижения потенциальных решений для миллионов пациентов, страдающих от заболеваний эндотелия роговицы по всему миру. «Мы с нетерпением ждем тесного сотрудничества с FDA для ускорения разработки нашей клеточной терапии», – заявил Чунг.

Присвоению статусов предшествовало недавнее завершение набора и дозирования пациентов в исследовании фазы 1/2 CLARA на территории США и Канады. Это проспективное многоцентровое исследование оценивало три дозы препарата neltependocel в комбинации с Y-27632 для определения безопасности, переносимости и эффективности при лечении отека роговицы, вызванного дисфункцией эндотелия. Первичной конечной точкой являлся процент субъектов, достигших улучшения остроты зрения на три строки через шесть месяцев.

Грег Кунст, генеральный директор Aurion, назвал полученные статусы ключевым моментом для пациентов с заболеваниями эндотелия роговицы, отметив совместные усилия, благодаря которым стал возможен этот прогресс. «Эта новость подчеркивает нашу приверженность предоставлению более совершенных и менее инвазивных вариантов лечения», – заявил Кунст, признавая вклад участников клинических испытаний и их лечащих врачей.

Отек роговицы, вторичный по отношению к эндотелиальной дисфункции, представляет собой значительную угрозу для зрения, затрагивая миллионы людей во всем мире. Это состояние возникает из-за потери или дегенерации клеток эндотелия роговицы, которые не способны к естественной регенерации. Традиционные методы лечения включают пересадку роговицы, такую как PKP, DMEK или DSAEK, которые сталкиваются с такими проблемами, как ограниченное донорское снабжение и необходимость послеоперационного восстановления. Несмотря на эффективность трансплантации, дефицит донорских роговиц остается критической проблемой: одна донорская роговица приходится на каждые 70 больных глаз.

Разработка компанией Aurion Biotech препарата AURN001 представляет собой многообещающую альтернативу, способную изменить ландшафт лечения заболеваний эндотелия роговицы. Имея регистрационное одобрение в Японии и продолжающиеся клинические исследования, демонстрирующие обнадеживающие результаты, Aurion Biotech продолжает лидировать в разработке инновационных методов терапии, направленных на восстановление зрения и улучшение качества жизни пациентов во всем мире.