Компания Nanoscope Therapeutics представила обновленную информацию о ключевых итогах обсуждений с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и консультативной встречи с Исландским агентством по лекарственным средствам (IMA), касающихся нормативного пути оптогенетического терапевтического средства MCO-010, предназначенного для лечения пигментного ретинита (RP).

После встречи типа B по завершению 2-й фазы клинических исследований с FDA компания Nanoscope получила ценные замечания по своей программе MCO-010, разработанной для пациентов с тяжелой потерей зрения вследствие далеко зашедшей стадии RP. FDA подчеркнуло, что изменение остроты зрения по сравнению с исходным уровнем у пациентов со слабовидением может служить подходящей первичной оценкой эффективности в адекватно контролируемом исследовании, предоставляя существенные доказательства для одобрения заявки на лицензирование биологического препарата (BLA). Примечательно, что MCO-010 ранее уже получил статусы орфанного препарата и ускоренного рассмотрения от FDA.

Одновременно Nanoscope провела консультативную встречу с IMA, что стало решающим шагом в процессе одобрения MCO-010 в Европе. IMA поддержало использование остроты зрения в качестве подходящей первичной конечной точки для оценки пациентов с RP и слабовидением после лечения MCO-010. Кроме того, IMA выразило поддержку рассмотрению изменения на 0,3 logMAR как клинически значимого для пациентов с RP и тяжелой потерей зрения, а также предложило Nanoscope изучить возможность условного одобрения MCO-010 в Европе на основе имеющихся данных.

В ответ на эти нормативные обсуждения Nanoscope скорректировала первичную конечную точку в текущем рандомизированном двойном слепом многоцентровом исследовании 2b фазы под названием RESTORE. Острота зрения теперь является первичной конечной точкой, а данные за 100 недель наблюдения ожидались в первой половине 2024 года.

Сулагна Бхаттачарья (Sulagna Bhattacharya), сооснователь и генеральный директор Nanoscope, выразила оптимизм по поводу последних нормативных событий, заявив, что последовательные рекомендации как FDA, так и IMA относительно возможности использования остроты зрения в качестве первичной конечной точки для клинической программы являются важной вехой для Nanoscope и обеспечивают MCO-010 четкий нормативный путь в США и Европе.

О препарате MCO-010

MCO-010, также известный как sonpiretigene isteparvovec, представляет собой суспензию для интравитреального введения в рамках оптогенетической монотерапии MCO, активируемой окружающим светом. Данная генная терапия нацелена на внутренние нейроны сетчатки и обладает потенциалом восстановления зрения, необратимо утраченного вследствие далеко зашедшей стадии RP.

MCO-010 уникален, поскольку это единственный широкополосный, быстрый и наиболее чувствительный к свету опсин, находящийся в настоящее время на стадии клинических исследований. Исследование 1/2 фазы MCO-010 у пациентов с далеко зашедшей стадией RP продемонстрировало благоприятный профиль безопасности и дозозависимое улучшение остроты зрения. Текущее исследование 2b фазы RESTORE показало номинально значимое улучшение остроты зрения и функциональных зрительных способностей, а также благоприятный профиль безопасности, что дает надежду людям, страдающим RP.

Источник: https://nanostherapeutics.com/2024/01/18/nanoscope-therapeutics-provides-regulatory-update-on-mco-010-for-the-treatment-of-retinitis-pigmentosa/