Компания Nanoscope объявила о положительных результатах терапии пигментного ретинита с использованием генно-терапевтического препарата MCO-010

Компания Nanoscope Therapeutics 28 марта 2024 года объявила о положительных окончательных результатах исследования фазы 2b RESTORE. В ходе испытаний оценивалась эффективность инновационного генно-терапевтического препарата MCO-010, предназначенного для лечения тяжелой потери зрения, вызванной поздними стадиями пигментного ретинита (ПР), независимо от вызвавшей заболевание генетической мутации.

Результаты исследования RESTORE

Исследование RESTORE, которое является единственным рандомизированным контролируемым испытанием при дегенеративных заболеваниях сетчатки, продемонстрировавшим значительное улучшение, достигло своей первичной конечной точки. На 52-й неделе как в группе с высокой дозой препарата (0,337 LogMAR; P=0,021), так и в группе с низкой дозой (0,382 LogMAR; P=0,029) наблюдалось статистически значимое улучшение максимально корригированной остроты зрения (МКОЗ) по сравнению с контрольной группой (0,050 LogMAR). Это улучшение превысило клинически значимый порог МКОЗ > 0,3 LogMAR, что, по заявлению компании, является заметным достижением.

Долгосрочная эффективность и безопасность

Преимущества терапии MCO-010 были не только немедленными, но и долгосрочными. На 76-й неделе, которая являлась ключевой вторичной конечной точкой, группа с высокой дозой показала значительное улучшение МКОЗ по сравнению с контрольной группой (0,539 LogMAR; P=0,001), что подтверждает устойчивость терапевтического эффекта после одной интравитреальной инъекции. Хотя улучшение в группе с низкой дозой на 76-й неделе не достигло статистической значимости (0,374 LogMAR; P=0,065), эти результаты соответствуют данным предыдущих исследований фазы 1/2a, при этом высокая доза предназначена для коммерческого использования.

Дополнительная вторичная конечная точка показала 89% частоту ответа в обеих лечебных группах на 52-й неделе по составному функциональному показателю, что подтверждает эффективность терапии. Более подробно эти результаты будут представлены на предстоящих научных конференциях, начиная с доклада Аллена Хо (Allen Ho), доктора медицины, на встрече Ассоциации исследований в области офтальмологии и зрения (Association for Research in Vision and Ophthalmology) в мае 2024 года.

Профиль безопасности MCO-010 также является впечатляющим: не было зарегистрировано ни одного серьезного или тяжелого нежелательного явления, связанного с лечением. Наиболее распространенными побочными эффектами терапии были легкие или умеренные, затрагивающие преимущественно переднюю камеру глаза.

Дэвид Бойер (David Boyer), доктор медицины, исследователь в рамках данного испытания, отметил значительное восстановление зрения у пациентов, включая тех, кто был полностью слеп, подчеркнув потенциал MCO-010 в коренном изменении жизни пациентов в случае одобрения препарата.

Дальнейшие шаги и глобальное влияние

Основываясь на этих многообещающих результатах, компания Nanoscope планирует подать заявку на лицензирование биологического препарата (Biologics License Application, BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) во второй половине 2024 года с целью сделать эту инновационную терапию доступной для пациентов по всему миру. Сулагна Бхаттачарья (Sulagna Bhattacharya), главный исполнительный директор и сооснователь Nanoscope, выразила благодарность участникам и спонсорам исследования, а также подчеркнула более широкий потенциал платформы MCO компании для лечения других заболеваний сетчатки, таких как болезнь Штаргардта и возрастная макулярная дегенерация (ВМД).

О пигментном ретините

Пигментный ретинит (ПР) представляет собой группу генетических нарушений, влияющих на способность сетчатки реагировать на свет, что приводит к прогрессирующей потере зрения с течением времени. Это состояние характеризуется дегенерацией фоторецепторных клеток, особенно палочек, которые отвечают за периферическое и сумеречное зрение, что приводит к таким начальным симптомам, как трудности при слабом освещении и потеря периферического поля зрения. По мере прогрессирования заболевания оно может влиять на колбочки, которые жизненно важны для цветового и центрального зрения, потенциально приводя к юридической слепоте. Начало и тяжесть ПР могут сильно варьироваться даже в пределах одной семьи из-за его генетического разнообразия. В настоящее время не существует лекарства от ПР, что делает исследования в области методов лечения, таких как генная терапия, критически важными для улучшения качества жизни людей, страдающих этим изнурительным заболеванием.