Компания Neurophth Therapeutics объявила о включении последнего пациента в новаторское клиническое исследование фазы I/II препарата эсонадоген мвопарвовек (NR082; Opvika) для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера (LHON), вызванной мутацией ND4 (ND4-LHON).

Инновационная терапия LHON

Многоцентровое исследование, проводившееся в США, было спланировано как однорукавное исследование фазы I/II с целью оценки безопасности и эффективности эсонадогена мвопарвовека у пациентов с LHON вследствие мутаций ND4. Разработке предшествовало одобрение FDA, которое в январе 2022 года разрешило заявку на исследование нового препарата (IND) для эсонадогена мвопарвовека, что стало значительным вотумом доверия к потенциалу этой инновационной терапии.

Бин Ли, доктор медицины, доктор философии, основатель, председатель совета директоров и генеральный директор Neurophth, выразил благодарность за доверие и поддержку пациентов и их семей, а также за самоотверженность всех исследователей, сыгравших решающую роль в успешном завершении набора пациентов в клиническое исследование фазы I/II. Он также подчеркнул стремление компании к глобальному медицинскому прогрессу, отметив, что Neurophth сделала твердый шаг вперед в выходе на мировой уровень. Девиз компании — «В Китае — для всего мира», и она будет стремиться донести достижения китайской медицины и инновационные генные терапии до пациентов по всему миру.

Понимание LHON

LHON — это наследственное митохондриальное заболевание, передающееся по материнской линии, которое преимущественно поражает молодых мужчин, приводя к тяжелому бинокулярному нарушению зрения и даже слепоте. Инновационная терапия Neurophth направлена на лечение этого состояния с помощью нового подхода: используется рекомбинантный аденоассоциированный вирус в качестве вектора для доставки корректных генов непосредственно к поврежденным ганглиозным клеткам сетчатки пациента посредством интравитреальной инъекции. Этот метод направлен на восстановление митохондриальной биологической дыхательной цепи, тем самым восстанавливая жизнеспособность и зрительную функцию ганглиозных клеток сетчатки.

Расширение клинических исследований на Китай

Помимо продолжавшегося исследования фазы I/II в США, Neurophth проводила исследование фазы III этой терапии в Китае, что демонстрирует широкую приверженность компании борьбе с LHON в глобальном масштабе. Это дает надежду людям, страдающим ND4-LHON, предлагая потенциальный путь к восстановлению зрения и улучшению качества жизни людей, затронутых этим генетическим заболеванием.

Источник: https://www.prnewswire.com/news-releases/neurophth-announces-completion-of-patient-enrollment-for-opvika-phase-iii-clinical-trial-in-the-us-302064859.html