Компания Ocugen сообщила о положительных двухлетних результатах применения генно-инженерного препарата OCU400 при пигментном ретините

6 апреля 2026 г. Компания Ocugen, Inc. объявила о положительных двухлетних результатах безопасности и эффективности в рамках фазы 1/2 клинического исследования OCU400 — инновационного генно-инженерного препарата для лечения пигментного ретинита (RP) на ранних и поздних стадиях у пациентов детского и взрослого возраста.

Ключевые результаты

Улучшение остроты зрения

OCU400 продемонстрировал улучшение низкоосвещенной остроты зрения (LLVA) на 2 строки (10 букв) по таблице ETDRS в пролеченных глазах по сравнению с непролеченными парными глазами. Улучшение было статистически значимым (p=0.01) у всех участников независимо от генетической мутации. Данные результаты подтверждают ген-агностический механизм действия OCU400, что делает его прорывным подходом к лечению пигментного ретинита.

Длительность эффекта

Двухлетние данные согласуются с результатами, полученными на отметке одного года, что подтверждает долгосрочный потенциал OCU400 в сохранении и улучшении зрительных функций.

Мнения экспертов

Доктор Syed M. Shah, заместитель председателя по исследованиям и цифровой медицине в Gundersen Health System, отметил значимость OCU400: «Широкий спектр генов и мутаций, вызывающих пигментный ретинит, создает уникальную проблему при разработке методов лечения. Именно здесь перспектива мутационно-агностических терапий становится особенно убедительной. Доказанная эффективность OCU400 при множественных мутациях не только дает надежду пациентам с RP, но и открывает новые возможности для лечения других заболеваний сетчатки».

Доктор Huma Qamar, главный медицинский директор Ocugen, подчеркнула устойчивость эффекта терапии: «Установление долгосрочной безопасности и эффективности OCU400 демонстрирует стабильность этого нового генно-инженерного препарата. Эти двухлетние результаты по низкоосвещенной остроте зрения, которая является наиболее чувствительным показателем зрительной функции, согласуются с результатами, наблюдавшимися в один год».

Следующие шаги

Компания Ocugen продолжает продвижение фазы 3 клинического исследования OCU400 liMeliGhT, которое остается на пути к подаче заявки на лицензию биологического препарата (BLA) в первой половине 2026 года.

Заключение

Двухлетние результаты OCU400 подчеркивают его потенциал в решении проблем пигментного ретинита с помощью мутационно-агностического подхода, давая надежду пациентам с различным генетическим фоном. Эта инновационная терапия представляет собой многообещающий шаг вперед в лечении одного из самых сложных заболеваний сетчатки.