Компания Krystal Biotech объявила о проведении первого введения препарата в рамках клинического исследования фазы 1/2 под названием EMERALD-1, направленного на оценку безопасности и переносимости глазной терапии KB801 — многоразового генно-терапевтического средства для лечения невропатической кератопатии (НК).
НК представляет собой заболевание роговицы, характеризующееся повреждением или утратой сенсорной нервной функции глаза, приводящее к стойким дефектам эпителия роговицы, язвам и даже перфорации.
Исследование EMERALD-1 (регистрационный номер NCT06999733) является двойным слепым, мультицентричным, плацебо-контролируемым исследованием, разработанным для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности KB801. В исследовании примут участие до 27 взрослых пациентов с НК стадии 2 или 3 согласно классификации Макки.
Участники исследования будут случайным образом распределены в соотношении 2:1 для получения либо KB801 концентрацией 10 PFU/мл, либо плацебо (контрольное средство), которое будет применяться дважды в неделю в течение восьми недель непосредственно на поражённый глаз. Пациенты вернутся через две и двенадцать недель после завершения лечения для мониторинга безопасности и оценки продолжительности заживления роговицы.
Основной целью исследования является оценка безопасности и переносимости KB801 у пациентов с НК.
Вторичная цель заключается в оценке эффективности, определяемой долей пациентов, достигших полного устойчивого заживления роговичного эпителия. Полностью заживший участок определяется отсутствием флюоресцентного окрашивания размером 0 мм в области поражения, зафиксированного закапыванием флюоресцеина в конце восьмой и десятой недели врачом-экспертом, использующим маску.
Генно-терапевтический подход KB801 направлен на обеспечение локального продолжительного высвобождения фактора роста нервов (NGF) эпителиальными клетками роговицы, решая одну из основных проблем текущих методов лечения — высокую частоту процедур и быстрое очищение белка из поверхности глаза. Это потенциально позволяет снизить нагрузку пациента и улучшить результаты лечения.
