Компания BlueRock Therapeutics, являющаяся дочерним подразделением Bayer, объявила о проведении первого этапа клинических испытаний препарата OpCT-001 в рамках программы CLARICO.
OpCT-001 представляет собой экспериментальную терапию, основанную на индуцированных плюрипотентных стволовых клетках (iPSC), предназначенную для лечения первичных фоторецепторных заболеваний глаз, включая такие состояния, как ретинит пигментоз и конъюгационная дистрофия сетчатки. Эти заболевания характеризуются дегенерацией фоторецепторов, приводящей к необратимой потере зрения как у детей, так и у взрослых пациентов. В настоящее время для данной категории больных практически отсутствуют эффективные методы терапии, затрагивающие около 110 тысяч человек в Соединенных Штатах Америки.
OpCT-001 разработан таким образом, чтобы заменить погибшие фоторецепторы функциональными клетками, способствующими восстановлению зрительных функций пациента.
Клиническое исследование CLARICO является многоцентровой программой первой-второй фазы, состоящей из двух этапов. Первый этап ориентирован на оценку безопасности терапевтического воздействия путем поэтапного увеличения дозировки. Второй этап направлен на сбор дополнительной информации о безопасности и эффективности терапии, а также изучение влияния OpCT-001 на функциональные характеристики зрения и анатомические показатели интеграции клеток.
Амит Ракхит, доктор медицины, директор по развитию и медицинским вопросам BlueRock Therapeutics, отметил важность данного события, подчеркнув потенциал OpCT-001 в качестве инновационного подхода к лечению фоторецепторных заболеваний. Аналогичную позицию выразил Кристиан Роммель, исполнительный вице-президент и глава отдела исследований и разработок подразделения фармацевтической продукции Bayer, выразивший уверенность в перспективности терапии и её значимости для пациентов, страдающих от потери зрения.
