Компания Атсена Терапьютикс объявила важное достижение в области регулирования — Управление по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило расширение текущего этапа фазы 1/2 клинического исследования препарата АТСН-201 до комбинированной фазы 1/2/3. Это изменение позволяет данному исследованию стать ключевым этапом подготовки заявки на Биологическое Лицензионное Заявление (BLA) для терапии Х-сцепленного ретинолизиса (ХРЛ). По прогнозам компании, подача BLA состоится уже в начале 2028 года.
Это достижение является очередным важным шагом на пути разработки потенциального первого и наилучшего в своем классе генной терапии для пациентов с ХРЛ. По словам Патрика Ритшельа, генерального директора Атсены, одобрение агентства позволит ускорить клиническое развитие препарата АТСН-201 минимум на 1,5 года по сравнению с отдельным проведением третьей фазы клинических испытаний. В случае одобрения, данное лечение станет первым доступным вариантом для пациентов с ХРЛ, открывая новые перспективы для страдающих этим наследственным заболеванием.
Препарат АТСН-201 ранее получил статус передовой регенеративной медицинской терапии (RMAT), статуса быстрого трека, орфанного заболевания и редкого детского заболевания от FDA. Последнее решение последовало после встречи агентства, где были согласованы предложенная исследовательская программа, целевые показатели и группа пациентов, необходимые для потенциальной регистрации.
В расширенном исследовании LIGHTHOUSE планируется включить около 30 взрослых и детских пациентов, распределенных случайным образом между группой лечения и контрольной группой. Пациенты из контрольной группы получат возможность пройти терапию через год. Исследование будет оценивать эффективность и безопасность препаратов с использованием методов микропериметрии, остроты зрения и структуры макулы.
Планируется начать набор пациентов в ключевую группу в первом квартале 2026 года, ожидаемые результаты исследования будут представлены во второй половине 2027 года.
Клинические данные показывают, что субретинальная доставка АТСН-201 хорошо переносится пациентами даже с тяжелыми расщелинами сетчатки, демонстрируя положительные изменения в структуре сетчатки и зрительных функциях. Программа LIGHTHOUSE представляет собой первый клинический опыт применения нового бокового распространяющегося субретинального вектора, что подтверждает перспективность платформы генной терапии Атсены.
Х-сцепленный ретинолизис — это наследственное заболевание глаз, диагностируемое преимущественно в раннем детстве. Примерно 30 тысяч мужчин страдают от этой патологии в США и Европе вместе взятых. До настоящего момента эффективного лечения данного состояния не существует.
LIGHTHOUSE — это этап клинической программы дозирования и расширения дозировки, включающий мужчин старше шести лет с установленным диагнозом ХРЛ вследствие мутаций в гене RS1. Набор участников продолжается.
