Родопсин-ассоциированный аутосомно-доминантный пигментный ретинит (RHO-adRP) — прогрессирующее наследственное заболевание сетчатки, не имеющее одобренной терапии. В октябре 2026 года Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) присвоило статус орфанного препарата средству OCT-980 (Octant) — исследуемому пероральному низкомолекулярному корректору, предназначенному для исправления неправильно свернутого родопсина и восстановления его транспорта в фоторецепторах. Препарат OCT-980 изучается в клиническом исследовании фазы 1/2 (NCT07408232). Часть фазы 1a — исследование однократной возрастающей дозы у здоровых добровольцев в Австралии — завершена. Открытое многоцентровое исследование фазы 1b/2 с многократным возрастанием дозы набирает взрослых в возрасте от 18 до 65 лет с генетически подтвержденным RHO-adRP в американских центрах; участники будут принимать препарат в виде пероральных таблеток до 48 недель.
Пероральная коррекция родопсина при аутосомно-доминантном пигментном ретините: мнение Эстер Карреньо
FDA присвоило статус орфанного препарата пероральному корректору OCT-980 для терапии родопсин-ассоциированного аутосомно-доминантного пигментного ретинита. Исследование фазы 1/2 продолжает набор участников.
Теги:
Обсуждают на форуме
Задать свой вопрос на форумеМожет пригодиться
Похожие статьи
Месяц осведомлённости о диабетической болезни глаз 2026: пробелы в скрининге и новые данные исследований
Prevent Blindness проводит Месяц осведомлённости о диабетической болезни глаз: в США ДР диагностирована у 9,6 …
Читать →
Рене Бовелл, доктор медицины, о новом этапе в роли первого врача-президента Ophthalmic World Leaders
Рене Бовелл, доктор медицины, медицинский директор Envision Eye & Laser Center, обсуждает видение будущего Ophthalmic …
Читать →Анализ кала помогает выявить скрытое заболевание кишечника у пациентов с увеитом
Простой анализ кала способен выявить скрытое заболевание кишечника у пациентов с идиопатическим увеитом, единственные симптомы …
Читать →EnVision Summit 2026: универсального подхода к сложным рефракционным случаям не существует
На конференции EnVision Summit 2026 Рахул Тонк обсудил сложные клинические случаи в рефракционной хирургии. Главный …
Читать →Выбор пациентов и консультирование по терапии ингибиторами комплемента при географической атрофии
Эксперты обсуждают выбор пациентов, консультирование и мониторинг при терапии ингибиторами комплемента при географической атрофии: критерии …
Читать →