Компания Complement Therapeutics GmbH объявила о получении разрешения Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) на проведение исследований нового препарата — генной терапии CTx001, предназначенной для лечения пациентов с географической атрофией (ГА), являющейся поздней стадией возрастной макулярной дегенерации (ВМД).
CTx001 представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор, содержащий укороченную форму рецептора комплемента CR1 (мини-CR1). Препарат направлен на долгосрочное подавление классических и альтернативных путей активации системы комплемента, что способствует стабилизации и улучшению состояния сетчатки.
Разрешение FDA позволяет начать клиническое исследование Opti-GAIN, которое является международным, многоцентровым исследованием первой-второй фазы, ориентированным на оценку безопасности, переносимости и начальной эффективности CTx001. Первая доза пациенту ожидается в США уже в первом квартале следующего года.
Дизайн исследования Opti-GAIN был разработан на основе результатов предыдущего естественного исторического исследования i-GAIN, включавшего свыше 230 участников, предоставившего важные данные о прогрессировании заболевания, характеристиках визуализации и подходах к стратификации пациентов.
