Компания Neurophth Therapeutics сообщила, что Австралийское управление по контролю за терапевтическими товарами (TGA) зарегистрировало и одобрило ее препарат-кандидат NFS-05 для проведения клинических исследований, направленных на лечение аутосомно-доминантной атрофии зрительного нерва (ADOA).
Согласно пресс-релизу компании, ADOA представляет собой наследственную оптическую нейропатию с аутосомно-доминантным типом наследования. Примерно 80% случаев ADOA обусловлены мутациями в гене OPA1. Эти мутации приводят к снижению функциональности белка OPA1, вызывая фрагментацию митохондрий и дестабилизацию комплекса митохондриальной дыхательной цепи. Это, в свою очередь, нарушает функцию митохондрий, что в конечном итоге приводит к гибели ганглиозных клеток сетчатки (RGC) и атрофии зрительного нерва.
Кроме того, компания отметила, что у пациентов с диагнозом ADOA обычно наблюдается двустороннее, медленно прогрессирующее снижение зрения, височное побледнение диска зрительного нерва, центральные дефекты поля зрения и нарушения цветового зрения.
Компания также подчеркнула отсутствие эффективных методов лечения ADOA в текущей клинической практике. Был представлен их собственный препарат для интравитреальных инъекций NFS-05, который использует подход генной терапии с доставкой AAV-вектора, содержащего ген OPA1, в стекловидное тело. Этот вектор специфически нацелен на ганглиозные клетки сетчатки, что приводит к экспрессии белка OPA1 и последующему восстановлению функции митохондрий.
Профессор Ли Бинь (Li Bin), основатель, председатель совета директоров и генеральный директор Neurophth, заявил в пресс-релизе: «NFS-05 от Neurophth стал третьим препаратом компании, получившим одобрение на клинические испытания, и первым одобрением в Австралии. Это достижение подчеркивает мощный научно-исследовательский потенциал Neurophth и нашу неизменную приверженность глобальному присутствию. Мы остаемся преданными использованию нашей технологической платформы, расширению нашего продуктового портфеля и усердной работе по выходу за пределы Китая, чтобы предоставлять инновационные медицинские решения пациентам по всему миру».
Сяонин Го (Xiaoning Guo), PhD, главный медицинский директор Neurophth, отметил: «С помощью NFS-05 компания Neurophth стремится воздействовать на основную причину заболевания, используя генную терапию, чтобы добиться улучшения зрительных исходов для пациентов. Мы стремимся продвигать международные многоцентровые клинические исследования NFS-05 с целью быстрой доставки безопасного и эффективного лечения пациентам».
