редактирование РНК
Статьи с этим тегом
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 для лечения болезни Штаргардта
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 — первый в мире клинический редактор РНК-экзонов для лечения болезни Штаргардта. Компания планирует начать набор пациентов в исследование STELLAR фазы 1/2 в …
Читать далее →
FDA одобрила начало клинических испытаний терапии на основе CRISPR/Cas13Y HG202 при влажной форме возрастной макулярной дегенерации
FDA выдало разрешение на исследование HG202 — первой в мире терапии на основе CRISPR/Cas13Y для редактирования РНК при влажной форме возрастной макулярной дегенерации (ВМД). Препарат подавляет экспрессию VEGF-A, запуская фазу …
Читать далее →Ещё по теме «редактирование РНК» по всему сайту
Статья FDA одобрила начало клинических испытаний терапии на основе CRISPR/Cas13Y HG202 при влажной форме возрастной макулярной дегенерации
Механизм действия HG202 Технология CRISPR/Cas13Y, лежащая в основе HG202, представляет собой инновационный подход к редактированию РНК.... Препарат селективно воздействует на матричную РНК (мРНК) фактора роста эндотелия сосудов A (VEGF-A), подавляя его экспрессию....
Статья FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 для лечения болезни Штаргардта
РНК.... Он отметил уникальные преимущества подхода компании, в частности его направленность на редактирование РНК, а не ДНК, что открывает трансформационные возможности для пациентов с болезнью Штаргардта и расширяет...
Статья Генная терапия на основе CRISPR-Cas13d обеспечила значимое снижение внутриглазного давления в доклинической модели глаукомы
В экспериментальной работе под руководством Ян Суна, MD, PhD, и соавторов технология нацеленного редактирования РНК с эффектором Cas13d применялась для подавления экспрессии матричных РНК (мРНК) генов... Ключевое преимущество подхода — отсутствие необратимых изменений в ДНК, что обеспечивает обратимость эффекта и возможность титрования дозы, в отличие от классических стратегий генного редактирования....
Статья Первый случай терапевтического прайм-редактирования в глазу живого организма: прорыв в доставке генетических инструментов
Система прайм-редактирования, состоящая из белка Cas9, направляющей РНК для прайм-редактирования (prime editing guide RNA, pegRNA) и обратной транскриптазы, ранее сталкивалась с трудностями при доставке... Liu), PhD, подчеркнул новизну подхода: «Данное исследование представляет собой первый случай, когда доставка комплексов белок-РНК была использована для достижения терапевтического прайм-редактирования...
Статья Технология точного редактирования генома показала эффективность при болезни Штаргардта
Ученые применили редактирование оснований — технику, позволяющую точно заменять отдельные строительные блоки ДНК (азотистые основания).... Модифицированные вирусные векторы доставляли систему редактирования непосредственно в клетки сетчатки....
Статья Генетическое редактирование продемонстрировало эффективность при пигментном ретините: доклиническое исследование на мышиной модели
Применяя инструмент редактирования генома на основе CRISPR-Cas9, известный как редактирование оснований (base editing), научная группа скорректировала специфическую мутацию у мышей, открыв перспективы... Используя редактирование оснований, команде удалось скорректировать до 44% продуктов гена родопсина у леченых мышей....
Статья Редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера
В мае 2024 года были опубликованы результаты многоцентрового клинического исследования BRILLIANCE, подтвердившие безопасность и эффективность технологии редактирования генов CRISPR-Cas9 при лечении наследственной... Алеман, MD, детский офтальмолог из CHOP и главный исследователь в одном из центров, отметил: «Наши пациенты стали первыми детьми с врожденной слепотой, получившими лечение с помощью редактирования генов...
Организация ООО ИНКОМ
Сеть салонов оптики " SOVA" Доп. инфо: Сеть салонов оптики SOVA...
Ответ Центральная серозная хориоретинопатия (ЦСХ)
Для Глазастого: Последнее сообщение Бывалого от 15.04. было редактировано. Вы, наверное, не успели прочитать первый его вариант. Он погорячился в последнем своем высказывании в мой адрес......
Я-Ольга2 · Форум для специалистовСтатья Перспектива использования мРНК-вакцины для лечения влажной формы возрастной макулярной дегенерации
Исследователи из Японии разработали новую мРНК-вакцину, эффективно подавляющую рост аномальных кровеносных сосудов в сетчатке, ключевого фактора, приводящего к развитию влажной формы возрастной макулярной... Разработка мРНК-вакцины предлагает альтернативный подход, основанный на внутримышечном введении препарата....