LCA5
Статьи с этим тегом
FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
FDA присвоило статус «Редкое педиатрическое заболевание» (RPD) генной терапии OPGx-LCA5 компании Opus Genetics для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5). Терапия использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5. …
Читать далее →
Терапия Opus Genetics на основе гена LCA5 вступила в фазу 1/2 клинических испытаний
Компания Opus Genetics сообщила о завершении первого этапа клинического исследования фазы 1/2 генной терапии OPGx-LCA5 при врожденном амаврозе Лебера, вызванном мутациями в гене LCA5. Получены обнадеживающие предварительные данные о безопасности …
Читать далее →Ещё по теме «LCA5» по всему сайту
Статья FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
Заболевание LCA5 вызвано биаллельными мутациями в гене LCA5.... в гене LCA5....
Статья Opus Genetics инициировала педиатрическое дозирование в рамках фазы 1/2 исследования генной терапии OPGx-LCA5
врожденного амавроза Лебера (LCA).... с LCA5....
Статья Прогресс Opus Genetics в разработке терапии OPGx-LCA5 на основе генной терапии
Компания Opus Genetics объявила важную регуляторную веху в разработке своей кандидатской генной терапии OPGx-LCA5 для лечения лейберовской врожденной амблиопии типа 5 (LCA5), после успешного обсуждения... OPGx-LCA5 представляет собой терапию, направленную на лечение лейберовской врожденной амблиопии, вызванной мутациями в гене LCA5, путем доставки функционального гена LCA5 с помощью аденоассоциированного...
Статья Компания Opus Genetics представила одномесячные данные педиатрического исследования генной терапии OPGx-LCA5 при наследственных заболеваниях сетчатки
Лебера (Leber congenital amaurosis, LCA5) — наследственного заболевания сетчатки.... «Мы считаем, что эти данные служат дополнительным доказательством, подтверждающим потенциал OPGx-LCA5 для восстановления значимого зрения у пациентов, страдающих LCA5»....
Статья Отчет компании Opus Genetics о положительных результатах трехмесячного исследования детской группы терапии OPGx-LCA5
типа 5 (LCA5).... Испытание включало три участника в возрасте от 16 до 17 лет, страдающих тяжелым нарушением зрения, которым была сделана однократная субретинальная инъекция препарата OPGx-LCA5....
Статья Терапия Opus Genetics на основе гена LCA5 вступила в фазу 1/2 клинических испытаний
гене LCA5 .... LCA, обусловленный биаллельными мутациями в гене LCA5 Врожденный амавроз Лебера (LCA), вызванный биаллельными мутациями в гене LCA5 , является редким генетическим заболеванием, которое приводит к тяжелым...
Статья Opus Genetics представила 12-месячные данные по генной терапии OPGx-LCA5 на конгрессе ARVO 2025
Презентация под названием «Восстановление колбочкозависимого зрения при тяжелой цилиопатии после генной суплементации: годичные результаты фазы I/II исследования LCA5-LCA» была представлена Томасом Алеманом... В случае одобрения OPGx-LCA5 может стать терапией, меняющей жизнь пациентов....
Статья Эли Лилли приобретает права на программу генной терапии MeiraGTx для лечения LCA4
Эли Лилли подписала лицензионное соглашение с MeiraGTx с целью приобретения эксклюзивных прав на терапию AAV-AIPL1 — экспериментальную генную терапию для лечения врожденной амблиопии Лебера типа 4 (LCA4...
Статья Opus Genetics запускает фазу 1/2 клинического исследования генной терапии MERTK
, своего кандидата в генную терапию для врожденного амавроза Лебера (LCA), вызванного мутациями в гене LCA5.... Это исследование представляет собой открытое исследование фазы 1/2 с повышением дозы для оценки безопасности и эффективности OPGx-LCA5....
Статья Врожденный амавроз Лебера: клиническая картина наследственной дистрофии сетчатки
Прогрессирование фенотипа при врожденном амаврозе Лебера с мутацией в локусе LCA5.... На январь 2023 года окончательного лечения LCA не существовало....