Компания Opus Genetics сообщила об ободряющих результатах трехмесячного клинического испытания фазы I/II (OPGx-LCA5-1001), проведенного с участием детей с наследственной болезнью глаз — врожденной амблиопией типа 5 (LCA5). Испытание включало три участника в возрасте от 16 до 17 лет, страдающих тяжелым нарушением зрения, которым была сделана однократная субретинальная инъекция препарата OPGx-LCA5.
Все дети продемонстрировали улучшение зрительных функций сразу после лечения. Наиболее значимые результаты получены в следующих областях:
- Зрительная острота (зрительная четкость): среднее улучшение составило 0,3 logMAR, превысив показатели взрослых участников аналогичного периода наблюдения;
- Поле светочувствительности сетчатки (Full Field Stimulus Testing): во всех случаях наблюдалось увеличение чувствительности к красному и синему цвету света в глазах, подвергшихся лечению, начиная с первого месяца, что свидетельствует о восстановлении ретинальной чувствительности;
- Тестирование ориентации и мобильности (Multi-Luminance Orientation and Mobility Test): участники распознавали больше объектов через три месяца после начала терапии, причем два из трех участников показали заметное улучшение в леченом глазу по сравнению с контрольным глазом;
- Микропериметрия: хотя двое участников не смогли пройти данное тестирование из-за низкой остроты зрения и нистагма, третий участник продемонстрировал признаки улучшения фиксации взгляда, указывающие на возможное восстановление функции сетчатки.
Также были представлены данные о безопасности и эффективности терапии среди взрослых пациентов. До настоящего момента шесть человек (три ребенка и три взрослых) получили терапию OPGx-LCA5. Отмечено отсутствие серьезных побочных эффектов и признаков токсичности, связанных с лечением. Не зафиксировано случаев развития осложнений, непосредственно влияющих на результативность терапии.
Комментируя полученные результаты, генеральный директор Opus Genetics Джордж Маграт отметил перспективность применения данной методики у подростков, уже утративших значительную часть своего зрения. По его словам, данная терапия демонстрирует потенциал долгосрочного восстановления зрения, что создает предпосылки для дальнейших обсуждений с регулирующими органами США в ближайшие месяцы.
Исследование проводилось под руководством Томаса Алехмана, доктора медицины, специалиста по заболеваниям сетчатки из Университета Пенсильвании, который подчеркнул важность полученных результатов, подтверждающих возможность восстановления конусообразной функции зрения у пациентов с LCA5.
