Компания Opus Genetics объявила важную регуляторную веху в разработке своей кандидатской генной терапии OPGx-LCA5 для лечения лейберовской врожденной амблиопии типа 5 (LCA5), после успешного обсуждения на встрече FDA Type B Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). В ходе встречи был обсужден дизайн ключевого клинического исследования и процесс производства, подтвердив поддержку FDA разработки терапий для редких генетических заболеваний.
ФДА подтвердила наличие значительного неудовлетворенного медицинского спроса среди пациентов с LCA5, редким наследственным заболеванием глаз, затрагивающим около 200 человек во всем мире. Было подчеркнуто стремление агентства обеспечить гибкость регулирования при разработке лекарств для редких состояний и предоставлено руководство по вопросам химии, производства и контроля качества (CMC), а также планирования клинических исследований.
«Это подтверждает нашу уверенность в пути к одобрению OPGx-LCA5», — заявил Джордж Маграрат, генеральный директор компании Opus Genetics. Компания ожидает возможность ускорить разработку своего терапевтического препарата благодаря адаптированному дизайну исследования фазы III, включающему фазу 3, исключающую необходимость проведения отдельного регистрационного испытания.
OPGx-LCA5 представляет собой терапию, направленную на лечение лейберовской врожденной амблиопии, вызванной мутациями в гене LCA5, путем доставки функционального гена LCA5 с помощью аденоассоциированного вируса 8 (AAV8) непосредственно в наружную сетчатку. В настоящее время отсутствуют одобренные методы лечения для LCA5, связанных с наследственной дегенерацией сетчатки.
Клинические результаты первой и второй фазы испытаний показали значительное улучшение зрения у шести участников поздней стадии заболевания, леченных препаратом OPGx-LCA5, без проявления токсичности или серьезных побочных эффектов со стороны глаз. Особое внимание заслуживает взрослая группа пациентов, продемонстрировавшая устойчивое улучшение чувствительности конусов и визуальной функции, сохранявшееся до 18 месяцев после лечения.
Опус Генетикс планирует провести адаптируемое исследование фазы III, которое будет включать всего восемь участников в однозальном исследовании продолжительностью 12 месяцев. Первая фаза исследования уже началась, первая доза ожидается во второй половине 2026 года, с прогнозируемым достижением конечных результатов в 2027 году.
Кроме того, компания планирует подать заявку на рассмотрение FDA по принципам доказательства эффективности редких заболеваний, введенным в сентябре 2025 года, предназначенное для ускорения разработки препаратов для популяций менее 1000 пациентов. Препарат OPGx-LCA5 уже получил статус редких педиатрических заболеваний, орфанного лекарства и статуса передовой терапии регенеративных медицинских технологий (RMAT).
