RPGR
Статьи с этим тегом
FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova компании Beacon Therapeutics для лечения XLRP
FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova (Beacon Therapeutics) для лечения X-сцепленного пигментного ретинита на основе данных фаз 2 DAWN и SKYLINE.
Читать далее →
Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита
X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) — редкое наследственное заболевание сетчатки, вызванное мутациями в гене RPGR. Характеризуется ранним началом и быстрым прогрессированием, приводя к юридической слепоте к 40 годам. Генная терапия — …
Читать далее →
Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA по терапии AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините
Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA с препаратом AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините. Лечение первого пациента стало важным этапом в разработке терапии орфанного заболевания, поражающего около 17 000 человек в …
Читать далее →
Терапия AGTC-501 улучшает зрение при Х-сцепленном пигментном ретините
В 12-месячном открытом исследовании фазы 1/2 генная терапия AGTC-501 (Applied Genetic Technologies Corporation) продемонстрировала приемлемый профиль безопасности и улучшение микропериметрической чувствительности у пациентов с Х-сцепленным пигментным ретинитом, особенно при центральном …
Читать далее →
Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините
10 апреля 2026 г. Компания Frontera Therapeutics объявила о начале клинических испытаний генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините. Первый пациент получил дозу препарата. Разработка ведется в Китае.
Читать далее →