RPGR
Статьи с этим тегом
FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova компании Beacon Therapeutics для лечения XLRP
FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova (Beacon Therapeutics) для лечения X-сцепленного пигментного ретинита на основе данных фаз 2 DAWN и SKYLINE.
Читать далее →
Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита
X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) — редкое наследственное заболевание сетчатки, вызванное мутациями в гене RPGR. Характеризуется ранним началом и быстрым прогрессированием, приводя к юридической слепоте к 40 годам. Генная терапия — …
Читать далее →
Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA по терапии AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините
Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA с препаратом AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините. Лечение первого пациента стало важным этапом в разработке терапии орфанного заболевания, поражающего около 17 000 человек в …
Читать далее →
Терапия AGTC-501 улучшает зрение при Х-сцепленном пигментном ретините
В 12-месячном открытом исследовании фазы 1/2 генная терапия AGTC-501 (Applied Genetic Technologies Corporation) продемонстрировала приемлемый профиль безопасности и улучшение микропериметрической чувствительности у пациентов с Х-сцепленным пигментным ретинитом, особенно при центральном …
Читать далее →
Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините
10 апреля 2026 г. Компания Frontera Therapeutics объявила о начале клинических испытаний генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините. Первый пациент получил дозу препарата. Разработка ведется в Китае.
Читать далее →Ещё по теме «RPGR» по всему сайту
Статья Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита
X-сцепленный пигментный ретинит, вызванный мутациями в гене регулятора GTPase пигментного ретинита (RPGR), является наиболее распространенной формой рецессивного RP....
Статья FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova компании Beacon Therapeutics для лечения XLRP
Laru-Zova: перспективная генная терапия XLRP Laru-zova представляет собой экспериментальную генную терапию, направленную на лечение XLRP путем экспрессии полноразмерного белка RPGR, что имеет решающее... Исследование SKYLINE Продолжающееся, полностью набранное исследование фазы 2 Рандомизированное контролируемое 14 пациентов мужского пола с XLRP и мутациями RPGR Первичная конечная точка: доля ответивших...
Статья Терапия AGTC-501 улучшает зрение при Х-сцепленном пигментном ретините
О терапии AGTC-501 AGTC-501 (ларупаретиген зосапарвовек) использует сконструированный аденоассоциированный вирусный вектор (AAV) для вставки стабилизированной и функциональной копии гена RPGR (регулятор... В исследование были включены 29 пациентов мужского пола в возрасте от 6 лет и старше с мутацией RPGR. Все пациенты получили одну субретинальную инъекцию в исследуемый глаз....
Статья Отчет Beacon Therapeutics о результатах фазы II генной терапии при Х-сцепленной ретинопатии пигментного эпителия
Болезнь вызвана мутациями в гене RPGR (регулятор белка гуанозинтрифосфат), часто приводящими к прогрессирующей потере зрения и слепоте.... Препарат laru-zova представляет собой экспериментальную генную терапию, предназначенную для доставки функциональной копии гена RPGR ORF15, кодирующего полный белок RPGR....
Статья Завершение набора участников в регистрационном исследовании VISTA препарата Laru-zova для лечения ХРЛР
механизмов развития глазных заболеваний и технологий генной терапии, компания использовала высокоэффективный вектор аденовируса и стабильный генетический конструкт, обеспечивающий экспрессию полного белка RPGR... открытого исследования фазы 2 DAWN, направленного на применение Laru-zova в дополнительном здоровом глазе пациента с ХРЛР после предыдущего введения вектора на основе аденовируса, содержащего полный белок RPGR...
Статья Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA по терапии AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините
разработку (ILAP) в Великобритании, приоритетный статус (PRIME) в ЕС и ускоренный статус (Fast Track) в США, что подтверждает его потенциал как терапевтического подхода для XLRP, вызванного мутациями в гене RPGR...
Статья Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините
Он разработан для лечения X-сцепленного пигментного ретинита, вызванного мутацией в гене RPGR. На тот момент во всем мире не существовало известного метода лечения XLRP....
Статья Beacon Therapeutics привлекла 170 млн долларов на развитие генотерапии офтальмологических заболеваний
AGTC-501: флагманская терапия Beacon AGTC-501, флагманский препарат Beacon Therapeutics, направлен на восстановление зрения у пациентов с XLRP за счет экспрессии полноразмерного белка RPGR, воздействуя...