Компания Beacon Therapeutics объявила о завершении набора пациентов в регистрационное клиническое исследование фазы 2/3 программы VISTA, направленное на оценку эффективности, безопасности и переносимости препарата Laru-zova для лечения ХРЛР (X-linked retinitis pigmentosa — Х-сцепленная ретинопатия пигментного эпителия сетчатки). Исследование проводилось среди мужчин в возрасте от 12 до 50 лет, включенных в исследования центров по всему миру, включая Северную Америку, Великобританию и Австралию. Общее количество набранных участников превысило изначальные прогнозы компании.
Ожидается, что результаты двенадцатимесячного наблюдения будут представлены во второй половине 2026 года.
Описание программы VISTA
Исследование VISTA (регистрационный номер NCT04850118) представляет собой глобальное рандомизированное контролируемое слепое многоцентровое исследование фазы 2/3, оценивающее эффективность и безопасность двух доз Laru-zova по сравнению с контрольной группой. Основные показатели включают процент улучшения остроты зрения при низкой освещенности (LLVA), средние значения чувствительности по методике микропериметрии и другие параметры оценки зрительных функций.
Компания планирует использовать данные исследования VISTA совместно с результатами продолжающегося исследования фазы 2 DAWN, а также ранее проведенных исследований фаз 1/2 HORIZON и фазы 2 SKYLINE, для подготовки будущих заявок на регистрацию в США и Европе.
Мнения экспертов относительно программы VISTA
Д-р Даниэль Чунг, главный медицинский директор компании Beacon Therapeutics, отметил важность тщательного планирования и выполнения исследования VISTA. По его словам, благодаря глубокому пониманию механизмов развития глазных заболеваний и технологий генной терапии, компания использовала высокоэффективный вектор аденовируса и стабильный генетический конструкт, обеспечивающий экспрессию полного белка RPGR, что способствует улучшению функциональных показателей зрения.
Прогресс исследования DAWN
Параллельно продолжается проведение открытого исследования фазы 2 DAWN, направленного на применение Laru-zova в дополнительном здоровом глазе пациента с ХРЛР после предыдущего введения вектора на основе аденовируса, содержащего полный белок RPGR. В мае текущего года были опубликованы промежуточные результаты шестимесячного периода, показавшие улучшение остроты зрения и сохранение безопасного профиля исследуемого препарата.
