XLRS
Статьи с этим тегом
Atsena Therapeutics продвинула генную терапию ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе во II фазе исследования LIGHTHOUSE
Atsena Therapeutics начала часть B исследования LIGHTHOUSE (фаза 1/2) генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат на основе капсида AAV.SPR показал функциональные и структурные улучшения сетчатки в части A. В …
Читать далее →
Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части А клинического исследования фазы I/II по терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе
Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части A исследования LIGHTHOUSE (фаза I/II) по генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат основан на инновационном капсиде AAV.SPR. У девяти взрослых пациентов отмечены …
Читать далее →Ещё по теме «XLRS» по всему сайту
Статья Завершение этапа взрослой дозировки в клиническом исследовании генной терапии XLRS компании Atsena
рамках второго этапа многоцентрового клинического исследования LIGHTHOUSE фазы 1/2/3, направленного на оценку препарата ATSN-201 — экспериментальной генной терапии для лечения X-сцепленной ретиношизиса (XLRS... ATSN-201 стал первым препаратом, продемонстрировавшим эффективность и безопасность в клинической практике при лечении XLRS без серьезных побочных эффектов в течение первого года после введения терапии....
Статья FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova компании Beacon Therapeutics для лечения XLRP
Laru-Zova: перспективная генная терапия XLRP Laru-zova представляет собой экспериментальную генную терапию, направленную на лечение XLRP путем экспрессии полноразмерного белка RPGR, что имеет решающее... Оно подтверждает многообещающие полученные данные и потенциал laru-zova в значительном улучшении жизни пациентов, страдающих XLRP....
Статья Компания Atsena Therapeutics сообщила о положительных промежуточных результатах генной терапии X-сцепленного ретиношизиса
Therapeutics обнародовала обнадеживающие промежуточные данные части A клинического исследования фазы 1/2 LIGHTHOUSE, оценивавшего кандидатную генную терапию ATSN-201 для лечения X-сцепленного ретиношизиса (XLRS... Орфанное заболевание (Orphan Drug) Редкое педиатрическое заболевание (Rare Pediatric Disease) Ключевые результаты части A исследования LIGHTHOUSE В части A исследования LIGHTHOUSE девять взрослых мужчин с XLRS...
Статья Партнерство компаний Avista Therapeutics и Forge Biologics направлено на ускорение разработки генной терапии для лечения X-связанной ретиношизиса
направленном на ускорение клинических исследований и производства препарата AVST-101 — первой экспериментальной генной терапии для лечения наследственного заболевания глаз — X-связанного ретиношизиса (XLRS... Это позволит значительно повысить безопасность и доступность лечения пациентов с заболеванием XLRS, которое характеризуется ранней потерей зрения....
Статья Выбор препарата ABO-503 компании Abeona для пилотной программы FDA по развитию конечных точек редких заболеваний
препаратов США (FDA) одобрило препарат ABO-503, разрабатываемый компанией Abeona Therapeutics, предназначенный для лечения редкого наследственного заболевания глаз — болезни X-сцепленной ретиношизиса (XLRS...
Статья Atsena Therapeutics привлекла 150 млн долларов на разработку генной терапии заболеваний сетчатки
Средства направлены на ускорение клинической разработки препарата ATSN-201 — кандидата для лечения Х-сцепленного ретиношизиса (XLRS), а также на расширение портфеля офтальмологических ген-терапевтических...
Статья FDA присвоила статус ускоренного рассмотрения генной терапии ATSN-201 компании Atsena Therapeutics при X-сцепленном ретиношизисе
Данный инновационный подход направлен на удовлетворение значительной неудовлетворенной потребности при XLRS при минимизации процедурных рисков.... О X-сцепленном ретиношизисе (XLRS) и исследовании LIGHTHOUSE XLRS — генетическое заболевание сетчатки, обычно диагностируемое в раннем детстве, приводящее к прогрессирующей потере зрения....
Статья Atsena Therapeutics продвинула генную терапию ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе во II фазе исследования LIGHTHOUSE
Неудовлетворенная потребность при XLRS XLRS — редкое наследственное заболевание сетчатки, поражающее преимущественно мужчин с типичной диагностикой в раннем детстве.... В США и ЕС насчитывается около 30 000 пациентов с XLRS, и одобренных методов лечения не существует....
Статья Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части А клинического исследования фазы I/II по терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе
О X-сцепленном ретиношизисе (XLRS) XLRS — моногенное заболевание сетчатки, вызываемое мутациями в гене RS1, который кодирует ретиношизин — белок, критически важный для структуры и функции сетчатки.... В настоящее время одобренных методов лечения XLRS не существует. Заболевание затрагивает около 30 000 мужчин в США и ЕС....
Статья FDA присвоила статус RMAT генной терапии ATSN-201 компании Atsena Therapeutics для лечения X-сцепленного ретиношизиса
Терапия нацелена на мутации в гене RS1, которые являются причиной развития XLRS.... В исследование были включены пациенты мужского пола в возрасте от 6 лет и старше с диагнозом XLRS, обусловленным мутациями в гене RS1....