Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) одобрило препарат ABO-503, разрабатываемый компанией Abeona Therapeutics, предназначенный для лечения редкого наследственного заболевания глаз — болезни X-сцепленной ретиношизиса (XLRS).
Участие препарата ABO-503 в пилотной программе FDA по разработке новых конечных точек эффективности для редких заболеваний открывает перед компанией Abeona новые возможности для тесного взаимодействия с регулятором.
Программа Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA) предусматривает проведение регулярного обмена информацией между разработчиками лекарств и FDA, включая консультации и обсуждения по мере развития клинических исследований. В рамках данной инициативы планируется рассмотрение до трех заявок ежегодно, каждая из которых будет рассмотрена ежеквартально.
Целью этой программы является стимулирование инноваций и развитие науки в области разработки эффективных методов оценки клинической пользы препаратов для редких заболеваний. Программа предполагает публикацию результатов пилотных проектов, что позволит другим компаниям использовать накопленный опыт при разработке аналогичных препаратов.
По словам исполнительного директора компании Abeona Therapeutics Вишва Сешадри, включение препарата ABO-503 в программу является значительным достижением, которое значительно повысит шансы на успешное завершение клинических испытаний и разработку инновационных подходов к лечению наследственных болезней глаза.
Препарат ABO-503 представляет собой генно-терапевтическое средство, предназначенное для введения функционального человеческого гена RS1 в сетчатку глаза через капсид AAV204, входящий в состав собственной платформы векторных технологий AIM компании Abeona. Исследования in vivo на модели мыши показали терапевтический эффект после интраретинальной доставки.
Компания планирует завершить предварительные исследования безопасности и эффективности препарата во второй половине 2026 года, подготовив клиническое испытание препарата ABO-503.
