Adverum представила позитивные результаты исследования Ixo-vec при влажной форме ВМД: данные фаз 2 LUNA и 1/2 OPTIC

Компания Adverum Biotechnologies опубликовала положительные 52-недельные основные результаты фазы 2 клинического исследования LUNA, а также новые 4-летние данные фазы 1/2 OPTIC по кандидатной генной терапии Ixo-vec (AAV.7m8-aflibercept), предназначенной для лечения влажной возрастной макулярной дегенерации (ВМД).

Потенциально преобразующий характер Ixo-vec

«Мы рады сообщить 52-недельные данные LUNA и 4-летние данные OPTIC, которые продолжают подтверждать статус Ixo-vec как потенциально преобразующей и, возможно, лучшей в своем классе терапии», — заявил Лоран Фишер, доктор медицины, президент и генеральный директор Adverum Biotechnologies.

Ключевые продемонстрированные преимущества:

Длительное поддержание терапевтических уровней афлиберцепта — до 5 лет.

Снижение инъекционной нагрузки более чем на 80%.

Свобода от инъекций более чем у 50% пациентов, что подчеркивает способность Ixo-vec значительно сократить или полностью исключить необходимость в регулярных инъекциях анти-VEGF.

В реальной клинической практике почти 57% пациентов с влажной ВМД прекращают анти-VEGF-терапию в течение 5 лет, что часто приводит к значительной потере зрения. Ixo-vec предлагает длительный и предсказуемый профиль безопасности, отвечая этой критической неудовлетворенной потребности.

Исследование фазы 2 LUNA: ключевые 52-недельные результаты

Исследование LUNA, рандомизированное двойное маскированное исследование с участием 60 пациентов, оценивало два уровня доз (6E10 и 2E11 vg/глаз) и режимы профилактики для снижения воспаления.

Основные моменты на 52-й неделе:

Стабильность зрения: Сохранение наилучшей корригированной остроты зрения (BCVA) с минимальными изменениями от исходного уровня.

Здоровье сетчатки: Значительное уменьшение центральной толщины субполя (CST), указывающее на снижение уровня внутрисетчатой жидкости.

Снижение инъекционной нагрузки:
- Снижение потребности в анти-VEGF инъекциях на 88% (доза 6E10) и 92% (доза 2E11).
- Более 50% пациентов оставались свободными от инъекций после одного года.
- В когорте с более высокой дозой 75% пациентов потребовалась одна инъекция или меньше за год.

Предпочтения пациентов:

Заранее заданный опрос пациентов выявил подавляющую поддержку Ixo-vec:
- 93% предпочли Ixo-vec предыдущей анти-VEGF-терапии.
- 100% пациентов на дозе 6E10 предпочли Ixo-vec и выбрали бы лечение для обоих глаз при необходимости.
- Пациенты сообщили, что профилактика местными глазными каплями была простой в применении.

«Эти данные убедительно подтверждают целесообразность перехода дозы 6E10 и профилактики только местными глазными каплями в фазу 3», — отметила Рабия Гюрсез Озден, доктор медицины, главный медицинский директор Adverum.

Исследование фазы 1/2 OPTIC: длительные 4-летние результаты

Исследование OPTIC включало пациентов с тяжелой влажной формой ВМД, нуждающихся в частых анти-VEGF инъекциях. Долгосрочные результаты через 4 года демонстрируют:
- Снижение годового числа анти-VEGF инъекций на 86%.
- Почти 50% участников оставались без инъекций на протяжении всего периода наблюдения.
- Стабильные терапевтические уровни афлиберцепта, обнаруживаемые до 5 лет после лечения, что подчеркивает долговременный эффект Ixo-vec.

Планы на будущее: исследование фазы 3 ARTEMIS

Adverum планирует запустить ключевое исследование фазы 3 ARTEMIS в первой половине 2025 года. В это исследование будут включены 284 пациента в США, и его цель — установить Ixo-vec в качестве стандарта лечения влажной ВМД.

Дизайн исследования ARTEMIS:

Двойное маскированное, рандомизированное структурированное исследование.
Включение как ранее не леченных, так и имеющих опыт терапии пациентов с влажной ВМД.
Первичная конечная точка: Не меньшая эффективность по сравнению со стандартными анти-VEGF-препаратами в отношении BCVA.

Новая эра в лечении влажной ВМД

Кандидатная генная терапия Adverum, Ixo-vec, представляет собой значительный прогресс в лечении влажной возрастной макулярной дегенерации. Благодаря длительной эффективности, сниженной инъекционной нагрузке и подходу, предпочитаемому пациентами, Ixo-vec обладает потенциалом изменить стандарт лечения, предлагая перспективное решение для давней неудовлетворенной потребности в офтальмологии.