Компания АГС Биологические заключила соглашение о производстве векторной генной терапии для лечения наследственных заболеваний сетчатки с биотехнологической компанией ААВантгард. Соглашение является результатом последнего раунда финансирования серии В компании ААВантгард и направлено на поддержку разработки двух экспериментальных терапий, использующих подход с применением двойного вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV).
В рамках соглашения АГС Биологические будет оказывать услуги по производству лекарственных препаратов в соответствии с требованиями надлежащей производственной практики (GMP) для двух ведущих кандидатов ААВантгарда, направленных на лечение наследственных ретинальных расстройств, пока еще не имеющих одобренных методов лечения.
Первый кандидат — препарат AAVB-039 предназначен для лечения болезни Стивена (Stargardt), наиболее распространенной формы возрастной макулярной дегенерации среди наследственных форм заболевания. Препарат проходит клинические испытания первой-второй фазы в США, Великобритании и Европе. Болезнь поражает примерно одного человека из 6,5 тысяч, часто приводя к потере зрения у детей и молодых взрослых.
Второй кандидат — AAVB-081 разработан для пациентов с пигментной дистрофией сетчатки, вызванной синдромом Ушера типа I-B. Это редкое заболевание диагностируется приблизительно у одного человека из 50 тысяч до десятилетнего возраста. Клинические исследования препарата находятся на стадии первой-второй фаз, являясь первыми клиническими испытаниями двойного AAV подхода для глазных болезней.
Использование технологии двойного вектора позволяет разделить терапевтический ген на две части, упаковать каждую часть в отдельный вектор AAV и доставить оба вектора одновременно в одну клетку, где происходит сборка полного гена и синтез требуемого белка. Такая технология открывает возможность лечить заболевания, которые ранее были недоступны для монотерапии с использованием традиционных одноцепочечных векторов.
Производственные работы будут проводиться на предприятии АГС Биологических в Милане, обладающем значительным опытом производства биофармацевтической продукции и уже имеющем десять утвержденных продуктов Европейского агентства лекарственных средств (EMA) и Управления по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Использование платформы BravoAAV, разработанной АГС Биологическими, позволит значительно сократить сроки перехода от последовательности гена к клиническим материалам, уложившись всего лишь в девять месяцев.
«Мы рады начать сотрудничество с АГС Биологическими, признанным мировым лидером в области производства вирусных векторов, имеющим глубокие знания и опыт в данной сфере», — заявила Наталья Мискьятелли, генеральный директор ААВантгард.
