Компания Astellas Pharma подписала лицензионное соглашение, предоставляющее ей права на использование интравитреального ретинотропного вектора R100*, разработанного компанией 4D Molecular Therapeutics (4DMT).
Соглашение позволяет Astellas нацелиться на одну специфическую генетическую мишень, связанную с редкими моногенными офтальмологическими заболеваниями. Кроме того, Astellas получила возможность включить до двух дополнительных мишеней, связанных с редкими моногенными заболеваниями глаз, при условии выплаты дополнительных сборов за опцион.
R100 представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор (AAV), разработанный 4DMT специально для интравитреального введения. Он обладает уникальной способностью эффективно преодолевать барьер внутренней пограничной мембраны, обеспечивая трансдукцию всей сетчатки и приводя к высокой экспрессии трансгенов в клетках сетчатки. Все три офтальмологических продукта-кандидата 4DMT, находящихся на клинической стадии, включая 4D-150 для лечения влажной возрастной макулярной дегенерации и диабетического макулярного отека, используют вектор R100.
Согласно условиям соглашения, 4DMT предоставит Astellas доступ к своей запатентованной технологии вектора R100 для доставки генетических конструкций Astellas для лечения редких моногенных заболеваний. Astellas будет нести ответственность за все последующие виды деятельности, включая исследования, разработку, производство и коммерциализацию.
В свою очередь, 4DMT получила авансовый платеж в размере 20 миллионов долларов США, а также потенциальные опционные сборы и промежуточные выплаты при достижении определенных этапов, которые могут достичь в сумме 942,5 миллиона долларов США. Это включает ближайшие целевые платежи в размере 15 миллионов долларов США за первую мишень. Кроме того, 4DMT будет иметь право на роялти в размере от средних однозначных до двузначных процентов от чистых продаж всех лицензированных продуктов.
Дэвид Кирн, доктор медицины, сооснователь и главный исполнительный директор 4DMT, отметил: "Это сотрудничество с Astellas, лидером в области AAV-генной терапии, продолжает подтверждать потенциал R100 для рутинной интравитреальной доставки низких доз генетических конструкций для лечения заболеваний сетчатки. Поскольку на сегодняшний день более 70 пациентов получили дозы продуктов-кандидатов на основе R100 при влажной возрастной макулярной дегенерации и редких офтальмологических заболеваниях, это сотрудничество также демонстрирует модульность платформы Therapeutic Vector Evolution, позволяющую эффективно разрабатывать новые интравитреальные продукты. 4DMT сохраняет права на крупные рынки ненаследственных офтальмологических заболеваний".
Адам Пирсон, главный стратегический директор Astellas, заявил: "В Astellas мы стремимся разрабатывать новые методы лечения офтальмологических заболеваний и определили направление 'Слепота и регенерация' как один из основных приоритетов нашей стратегии R&D. Сохранение лидирующих позиций в области технологий генной терапии является ключевой частью нашей стратегии. Мы полагаем, что это сотрудничество принесет синергию передовых исследований двух компаний и в конечном итоге приведет к разработке новых терапевтических средств для пациентов с офтальмологическими заболеваниями с высоким риском слепоты".
