Исследователи Университета Ватерлоо успешно разработали инновационный синтетический белок для терапии макулярной дегенерации и других неизлечимых ранее глазных заболеваний, приводящих к слепоте у миллионов людей. По состоянию на 25 июля 2023 года этот новаторский препарат проходил фазу клинических испытаний на людях, став первым в своем роде.
В мире насчитывается более 200 миллионов человек, страдающих неоваскулярной возрастной макулярной дегенерацией (ВМД), и миллионы находятся в группе риска по развитию диабетического макулярного отека (ДМО) вследствие сахарного диабета 1-го или 2-го типа. Оба заболевания по-прежнему не имеют радикального лечения.
Новое антитело активирует сигнальную сеть Wnt — группу белков, передающих сигналы внутрь клетки через поверхностные рецепторы, такие как рецепторы frizzled (FZD). Улучшая целостность сосудистой стенки внутри глаза, препарат эффективно блокирует накопление жидкости в сетчатке, что потенциально может привести к улучшению зрения у пациентов с ВМД или ДМО.
Ключевую роль в разработке препарата сыграл доктор Сачдев Сидху (Dr. Sachdev Sidhu), научный сотрудник-предприниматель Школы фармации Университета Ватерлоо. Работа велась совместно с компанией AntlerA Therapeutics Inc., где доктор Сидху выступил научным сооснователем, а также при участии EyeBio. Команда впервые в мире активировала путь Wnt/FZD с помощью лекарственного средства, что открывает перспективы для терапии различных заболеваний.
Доктор Сидху отметил: «Биология пути Wnt/FZD при заболеваниях глаз изучалась многие годы, однако наша группа первой разработала препарат, активирующий этот путь у пациентов и позволяющий лечить данные болезни. Наши синтетические белки могут действовать подобно природным, и мы понимали, что, решив эту задачу, откроем множество других дверей для терапии иных заболеваний».
Исследователи также работают над воздействием на другие компоненты системы Wnt/FZD для создания лекарств против распространенных болезней легких, печени, костной ткани и кишечника.
Доктор Сидху подчеркнул важность связи фундаментальной науки и разработки лекарств, а также необходимость участия предпринимателей, разбирающихся как в инновационной науке, так и в бизнесе, для успешного внедрения идей в продукты.
В команду разработчиков также вошли доктор Джарретт Адамс (Dr. Jarrett Adams) и доктор Леви Блейзер (Dr. Levi Blazer) — научные сотрудники в области инжиниринга и естественных наук Университета Ватерлоо.
Исследователи выразили уверенность, что это революционное лечение изменит ландшафт разработки лекарственных средств. В отличие от большинства существующих препаратов, которые в основном предотвращают дальнейшее повреждение, данное средство стало первым представителем совершенно нового класса, способным активно восстанавливать повреждения органов, вызванные дегенеративными болезнями.
