Компании Atsena Therapeutics, Inc. и Nippon Shinyaku Co., Ltd. заключили эксклюзивное лицензионное соглашение, направленное на разработку и коммерциализацию экспериментального препарата ATSN-101 для генной терапии врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1) на территории США и Японии. Препарат ATSN-101 разработан для лечения LCA1, вызванного биаллельными мутациями в гене GUCY2D, — редкого и тяжелого наследственного заболевания сетчатки.
Условия соглашения и коммерческие права
Согласно условиям соглашения:
Nippon Shinyaku получила эксклюзивные коммерческие права на ATSN-101 в США и Японии.
Atsena Therapeutics сохранила коммерческие права во всех остальных регионах.
В США маркетинг ATSN-101 будет осуществлять дочерняя компания NS Pharma, Inc.
В обмен на это Atsena получила авансовый платеж, поэтапные выплаты и роялти от продаж. Кроме того, Nippon Shinyaku возместит Atsena расходы на дальнейшую разработку, включая предстоящее глобальное ключевое исследование ATSN-101.
ATSN-101: первая в своем классе генная терапия LCA1
ATSN-101 представляет собой первую генную терапию, разработанную специально для лечения LCA1. Программа получила несколько статусов от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA):
Статус орфанного препарата
Статус инновационной терапии регенеративной медицины (RMAT)
Статус препарата для лечения редких педиатрических заболеваний
В случае одобрения ATSN-101 может стать первым эффективным вариантом лечения для пациентов с LCA1, у которых в настоящее время отсутствуют терапевтические опции. Atsena сохранит все права на ваучер приоритетного рассмотрения заявки на препарат для лечения редких педиатрических заболеваний (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher), который может быть выдан после одобрения заявки на биологический лицензионный препарат (BLA) для ATSN-101.
Комментарии руководителей о значении партнерства
Генеральный директор Atsena Therapeutics Патрик Ритшел (Patrick Ritschel) подчеркнул значимость соглашения: «Это соглашение ускоряет разработку ATSN-101 и подтверждает передовые технологии и возможности Atsena. Мы ожидаем, что это будет первая из многих офтальмологических генных терапий в нашем клиническом портфеле. Мы с нетерпением ждем сотрудничества с Nippon Shinyaku, поскольку мы продвигаем ATSN-101 через ключевые исследования и потенциальное одобрение, чтобы предложить инновационное решение для пациентов с LCA1 и их семей по всему миру».
Президент Nippon Shinyaku Тору Накаи (Toru Nakai) отметил: «ATSN-101 представляет собой инновационный вариант лечения в области, где нет одобренных решений. Мы рады сотрудничать с Atsena и внести вклад в развитие их новаторской науки».
Данное сотрудничество приблизило ATSN-101 к статусу терапевтической опции, необходимой пациентам с LCA1, открывая путь к будущим разработкам в области офтальмологической генной терапии.