Компания Аурион Биотех объявила о положительных результатах годичного клинического исследования, проведенного в рамках фазы I/II CLARA, оценивающего эффективность и безопасность препарата АURN001 — клеточной терапии роговично-эндотелиального слоя для пациентов с корнеальным отеком вследствие эндотелиальной дисфункции.
Исследование проводилось в двойном слепом режиме, параллельно по двум группам дозирования, и включало оценку безопасности, эффективности и переносимости препарата АURN001, представляющего собой комбинацию человеческих клеток роговичного эндотелия и ингибитора Rho-киназной активности Y-27632.
Анализ результатов спустя двенадцать месяцев показал наличие выраженной дозозависимой эффективности. В группе высокой дозы 65% участников продемонстрировали увеличение остроты зрения на 15 букв, тогда как среди контрольной группы, получавшей только Y-27632, такое улучшение отсутствовало (р<0,0001). Среднее повышение остроты зрения составило 12,5 буквы, а толщина центральной роговицы снизилась на 23,2 мкм. Среди отвечающих на терапию пациентов наблюдалось улучшение остроты зрения с 60 до 81 буквы, эквивалентное изменению со значения 20/60 до 20/25 по шкале Снеллена.
Кроме того, терапия показала дозозависимое улучшение качества жизни, причем наибольший прирост показателей отмечался у пациентов из группы высокой дозы по опроснику VFQ-25.
По словам Эдварда Дж. Холланда, доктора медицинских наук, главного медицинского директора компании Аурион Биотех, полученные данные расширяют существующие сведения о препарате АURN001 и подтверждают успешность применяемой клеточной терапии роговично-эндотелиального слоя, уже коммерциализированной компанией в Японии после одобрения PMDA в 2024 году. Компания готовится к проведению важного третьего этапа клинических исследований в США в первой половине 2026 года, демонстрируя оптимизм относительно возможности восстановления зрения миллионов людей с эндотелиальной дистрофией роговицы.
Доклад об успехе испытаний был представлен доктором Барри Ли, офтальмологом-коронером из Атланты, президентом Корнер Социета, на ежегодной конференции Американской академии офтальмологов, где подчеркивалось достижение всех первичных, вторичных и дополнительных целей исследования. Препарат оказался безопасным и хорошо переносимым во всех группах дозирования, без случаев отторжения трансплантата и серьезных побочных эффектов лечения, обеспечивая высокий уровень доверия специалистов к терапевтической методике.
В Соединенных Штатах АURN001 получил статус передовой регенеративной терапии (RMAT) и статуса прорывной терапии (BTD) от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США, что подчеркивает признание значительного неудовлетворенного спроса в лечении заболеваний роговично-эндотелиального слоя.
