Nanoscope Therapeutics сообщила результаты трехлетнего наблюдения за пациентами исследования REMAIN, являющегося продолжением ключевого клинического испытания RESTORE фазы IIb/III, исследующего терапевтический эффект препарата MCO-010, предназначенного для лечения пигментной дистрофии сетчатки (ретинопатия пигментного эпителия — РПЭ). Новые данные демонстрируют устойчивость улучшения зрения пациентов и подтверждают безопасность и эффективность длительного применения препарата.

Устойчивое улучшение зрительных функций до 152-й недели

Исследование показало, что однократная интравитреальная инъекция MCO-010 обеспечивает значимое и устойчивое улучшение зрительной функции у пациентов с РПЭ вплоть до 152-й недели после введения препарата. Среднее улучшение остроты зрения составило примерно 0,3 LogMAR, эквивалентное увеличению примерно на три строки букв (15 символов) по стандартной таблице ETDRS.

Сравнительные данные анализа кривых области под кривой (Area Under the Curve — AUC) показали пятикратное превосходство в улучшении зрения среди пациентов, получавших MCO-010, по сравнению с контрольной группой, что подтверждает высокую продолжительность эффекта терапии.

По словам доктора Аллена Хо, директора отдела исследований сетчатки клиники Виллса и главного медицинского советника компании Nanoscope, этот результат особенно впечатляет, учитывая типичную скорость потери зрения у пациентов с РПЭ, составляющую около одной строки букв каждые пять лет, и зачастую наступающую полную слепоту уже в возрасте двадцати лет. Полученные данные свидетельствуют о том, что терапия MCO-010 способна не только замедлять потерю зрения, но и восстанавливать зрительную функцию на протяжении нескольких лет, представляя собой значительный прорыв в лечении данного заболевания.

Подтвержденная безопасность и переносимость терапии

На протяжении всего периода наблюдения длительностью 152 недели не наблюдалось серьезных осложнений со стороны глаз. Лишь один случай легкой воспалительной реакции потребовал кратковременного местного применения стероидов, а 14 из 15 пациентов не нуждались в дальнейшем контроле воспаления к моменту завершения исследования.

Регуляторный прогресс и перспективы коммерциализации

Полученные долгосрочные результаты подчеркивают значимость MCO-010 для пациентов, страдающих тяжелыми формами дегенеративных заболеваний сетчатки, которые ранее не имели эффективных методов лечения. По мнению генерального директора компании Наноскоп Суланги Бхаттачарии, эти данные подтверждают необходимость дальнейшего продвижения программы получения биологической лицензии (Biological License Application — BLA) с Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA), что создает предпосылки для потенциального коммерческого выпуска первой в мире оптоогенетической терапии для лечения заболеваний сетчатки.

Компания также подчеркнула перспективность платформы MCO для разработки единой одноразовой терапии для широкого спектра дегенеративных заболеваний сетчатки, включая не только РПЭ, но и другие состояния, такие как болезнь Стейгарта (Stargardt Disease) и географическая атрофия (Geographic Atrophy).

Описание технологии MCO

Платформа MCO представляет собой универсальную оптогенетическую терапию, предназначенную для восстановления зрительной функции у пациентов с различными формами тяжелой дегенерации сетчатки. Препарат вводится однократно путем интравитреальной инъекции, активируя клетки биполярного слоя сетчатки, что позволяет обходить деградировавшие фоторецепторы и восстанавливать зрительное восприятие. Платформа характеризуется отсутствием необходимости генетического тестирования, возможностью выполнения процедуры без хирургического вмешательства, однократностью введения и совместимостью с обычной практикой работы офтальмологов, что делает её подходящим решением для массового внедрения в клинической практике.

Признание регуляторных органов

MCO-010 получил статус быстрого трекинга и статуса орфанного лекарства от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA). Европейское агентство лекарственных средств (EMA) предоставило препарату пять статусов орфанных лекарств по различным показаниям дегенеративных заболеваний сетчатки, усиливая уверенность в его потенциале стать первым представителем нового класса лекарственных средств для лечения заболеваний сетчатки.