На 26-м конгрессе EURETINA в Вене Аршад Ханаани (Arshad Khanani), доктор медицины, FASRS, из Sierra Eye Associates, представил двухлетние результаты исследования SPECTRA препарата 4D-150 (4D Molecular Therapeutics) — интравитреальной генной терапии при диабетическом макулярном отеке (ДМО). Он также осветил глобальную программу фазы 3, которая за этим последовала. Данные SPECTRA отражают исходы после одной инъекции 4D-150.


Безопасность прежде всего


Ханаани назвал безопасность наиболее важным результатом для отрасли. Он отметил, что при применении других интравитреальных методов генной терапии у пациентов с ДМО наблюдались нежелательные явления, приводившие к необратимой потере зрения. В исследовании SPECTRA ни у одного пациента не было зафиксировано явлений внутриглазного воспаления.


Ханаани признал ограничения данных. «Очевидно, это небольшое исследование фазы 1/2, посвященное безопасности, но оно дает мне надежду, что теперь мы можем продвинуть это лечение для наших пациентов в более крупных исследованиях», — сказал он.


Эффективность и терапевтическая нагрузка


Помимо безопасности, Ханаани сообщил, что SPECTRA продемонстрировало эффективность с точки зрения прироста остроты зрения и анатомических улучшений. Он также описал значительное снижение терапевтической нагрузки для пациентов, получивших 4D-150.


Переход к фазе 3


Основываясь на этих результатах, была запущена глобальная программа фазы 3 для 4D-150 при ДМО. В рамках программы набираются пациенты с ДМО, ранее не получавшие лечения. Эти пациенты получают однократную инъекцию 4D-150 после нагрузочных доз, и программа сравнивает такой подход с афлиберцептом (Eylea; Regeneron), вводимым каждые 8 недель.


Ханаани включил первого пациента в исследование фазы 3 4SIGHT. Он пояснил, что, согласно регуляторным замечаниям, для ДМО потребуется только одно исследование.


Взгляд в будущее


Ханаани заявил, что с нетерпением ждет возможности включить больше пациентов в 4SIGHT. Он надеется, что исследование подтвердит «генную терапию, которая может быть безопасной и эффективной» для пациентов с ДМО, а также снизит терапевтическую нагрузку, связанную с текущей терапией.