Компания Belite Bio объявила о многообещающих результатах фазы III клинических испытаний препарата Тинларебант (Dragom Study), проводившихся среди пациентов с болезнью Стегарда типа I (STGD1). Это наследственное заболевание сетчатки глаза характеризуется необратимой потерей зрения и пока не имеет одобренного лечения. Результаты исследования знаменуют собой первый успешный ключевой этап в лечении данного заболевания и представляют собой значительный прорыв в области заболеваний сетчатки.
Ключевой показатель эффективности испытания был достигнут: пациенты, принимавшие препарат Тинларебант, продемонстрировали статистически значимое снижение роста ретинальных поражений — на 36%, измеренное методом уменьшения автолюминесценции сетчатки (Definitely Decreased Autofluorescence — DDAF) через флуоресцентную ангиографию сетчатки, по сравнению с плацебо.
Результаты анализа подтвердили значимость полученных данных (р = 0,0033). Дополнительный пост-хо анализ подтвердил силу полученного результата (р < 0,0001).
Тинларебант стал первым пероральным лекарственным средством, показавшим эффективность в замедлении дегенерации сетчатки. Болезнь Стегарда вызвана мутациями гена ABCA4, приводящими к накоплению токсичных продуктов в сетчатке и прогрессирующей потере центрального зрения. Препарат доказал способность существенно изменять течение болезни.
Препарат обладает благоприятной профилем безопасности и стабильности зрительных функций. В ходе исследования зарегистрировано всего четыре случая прекращения терапии вследствие побочных эффектов.
На основе результатов клинических исследований компания планирует инициировать обсуждение регистрационных документов с регуляторами здравоохранения во всем мире и подать заявку на получение разрешения на продажу препарата в первой половине следующего года. Препарат уже получил несколько ускоренных статусов и редких заболеваний в США, Европе и Японии, включая статус орфанного лекарства и статус первопроходца в Японии.
