Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Syfovre (пегцетакоплан) компании Apellis Pharmaceuticals для лечения географической атрофии (GA), вторичной по отношению к возрастной макулярной дегенерации (AMD). Это событие стало первой в истории возможностью для пациентов с GA получить одобренную FDA терапию, что было охарактеризовано как значимый рубеж в медицинской практике.
Как отметила Элеонора Лад, MD, PhD, ведущий исследователь исследования OAKS, директор клинических исследований в области офтальмологии и адъюнкт-профессор офтальмологии Медицинского центра Университета Дьюка, одобрение Syfovre стало важнейшим событием в ретинальной офтальмологии за последние десять лет. До настоящего момента не существовало одобренных методов лечения для пациентов с GA, чье зрение неуклонно ухудшалось. По словам доктора Лад, с появлением Syfovre наконец появился безопасный и эффективный метод лечения этого тяжелого заболевания, эффективность которого нарастает со временем.
Ожидалось, что Syfovre станет доступен в США к началу марта 2023 года через специализированных дистрибьюторов и специализированные аптеки по всей стране.
Кедрик Франсуа, MD, PhD, соучредитель и главный исполнительный директор Apellis, назвал произошедшее экстраординарным рубежом для пациентов, ретинального сообщества и компании. Он отметил, что, благодаря нарастающему эффекту с течением времени и гибкому режиму дозирования, компания верит в способность Syfovre изменить к лучшему жизнь людей с GA. По словам Франсуа, GA является сложным заболеванием, над решением которого научное сообщество работало десятилетиями, и вывод на рынок первого в истории препарата стал результатом, вызывающим одновременно смирение и гордость.
Одобрение Syfovre базировалось на положительных результатах исследований фазы 3 OAKS и DERBY, проведенных в течение 24 месяцев с участием разнообразной группы пациентов. Препарат был одобрен FDA для пациентов с географической атрофией (GA) независимо от субфовеолярного вовлечения, с гибким режимом дозирования — от каждых 25 до 60 дней.
В исследованиях OAKS и DERBY Syfovre продемонстрировал снижение скорости роста очагов GA по сравнению с плацебо, причем терапевтический эффект нарастал со временем. Наибольшая польза (снижение роста очагов до 36% при ежемесячном введении в исследовании DERBY) наблюдалась в период между 18 и 24 месяцами.
Профиль безопасности Syfovre был хорошо изучен: к моменту публикации было выполнено около 12 000 инъекций. Среди пациентов, получавших Syfovre, наиболее частыми нежелательными явлениями (≥5%) были глазной дискомфорт, неоваскулярная возрастная макулярная дегенерация (AMD), плавающие помутнения стекловидного тела и субконъюнктивальное кровоизлияние. Применение Syfovre не рекомендовалось пациентам с глазными или периокулярными инфекциями, а также с активным внутриглазным воспалением.
Для помощи пациентам в доступе к лечению компания Apellis Pharmaceuticals создала программу "ApellisAssist", предлагающую финансовую поддержку (для подходящих пациентов), образовательные материалы по заболеванию, помощь в вопросах страхового покрытия и постоянную поддержку по продукту.
На момент публикации Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) рассматривало заявку на регистрацию Syfovre, решение ожидалось в начале 2024 года. Также заявка на маркетинг Syfovre была подана в Министерство здравоохранения Канады.
О препарате SYFOVRE™ (пегцетакоплан для инъекций)
SYFOVRE™ (пегцетакоплан для инъекций) являлся первым и единственным одобренным методом лечения географической атрофии (GA). Воздействуя на компонент комплемента C3, SYFOVRE был разработан для обеспечения комплексного контроля над каскадом комплемента — частью иммунной системы организма. Препарат был одобрен в США для лечения GA, вторичной по отношению к возрастной макулярной дегенерации.
