Компания Ascidian Therapeutics получила разрешение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на проведение клинических исследований экспериментального нового препарата (IND) ACDN-01, а также статус ускоренного рассмотрения (Fast Track). ACDN-01 позиционируется как первый в мире клинический редактор РНК-экзонов, представляющий собой новый терапевтический подход к коррекции генетической причины болезни Штаргардта.
В пресс-релизе Ascidian Therapeutics сообщила о намерении начать набор пациентов в исследование STELLAR фазы 1/2 для ACDN-01 в первой половине 2024 года. Данное клиническое исследование будет посвящено болезни Штаргардта и другим ABCA4-ретинопатиям.
ACDN-01 представляет собой редактор РНК-экзонов для применения in vivo, доставляемый с помощью единого вектора. В ходе доклинических испытаний препарат продемонстрировал эффективное и устойчивое редактирование РНК-экзонов в сетчатке нечеловеческих приматов и на человеческих эксплантатах сетчатки ex vivo.
Майкл Элерс (Michael Ehlers), доктор медицины, доктор философии, президент и временный генеральный директор Ascidian Therapeutics, подчеркнул, что разрешение FDA стало важной вехой как для Ascidian, так и для всей области редактирования РНК. Он отметил уникальные преимущества подхода компании, в частности его направленность на редактирование РНК, а не ДНК, что открывает трансформационные возможности для пациентов с болезнью Штаргардта и расширяет горизонты генетической медицины.
Байрон Л. Лам (Byron L Lam), директор Исследовательского центра наследственных заболеваний сетчатки имени Марка Дж. Дейли при офтальмологическом институте Бэскома Палмера (Bascom Palmer Eye Institute) Медицинской школы Миллера Университета Майами, отметил инновационный характер РНК-редактора экзонов от Ascidian. Лам подчеркнул его потенциал в преодолении трудностей, которые традиционно мешали стандартной генной терапии в лечении болезни Штаргардта.
Исследование STELLAR фазы 1/2, проводимое в открытом формате, предназначено для оценки безопасности и эффективности однократной субретинальной инъекции ACDN-01 у пациентов с болезнью Штаргардта и другими ABCA4-ретинопатиями. Статус ускоренного рассмотрения (Fast Track), присвоенный FDA препарату ACDN-01, направлен на ускорение процесса разработки, позволяя Ascidian получать регулярные консультации от регулирующего органа.
Болезнь Штаргардта, которой в США страдают около 30 000 человек, является наиболее распространенной формой наследственной макулярной дистрофии, не имеющей одобренных FDA методов лечения. Заболевание вызывается мутациями в гене ABCA4, что приводит к прогрессирующей дегенерации сетчатки и потере зрения, обычно начиная с детского или молодого возраста. Инновационный подход Ascidian Therapeutics с редактированием РНК-экзонов в составе ACDN-01 дает надежду на решение проблем, связанных с большим размером и мутационной вариабельностью гена ABCA4 при лечении болезни Штаргардта и связанных с ней состояний.