Управление по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренную процедуру одобрения для генной терапии AAVB-039 компании AAVantgarde Bio, предназначенной для лечения болезни Стейнджарда, вызванной мутациями в двух аллелях гена ABCA4.
Решение последовало после недавнего одобрения Управлением IND-приложения для AAVB-039, что позволило программе перейти к клиническим испытаниям.
Направленность на устранение генетической причины заболевания
Терапия AAVB-039 направлена на коррекцию основной причины болезни Стейнджарда путем доставки полноценного белка ABCA4, что потенциально применимо ко всем пациентам с мутациями в гене ABCA4.
Наталья Мишьятелли, доктор философии, генеральный директор AAVantgarde Bio, заявила: „Мы рады, что Управление одобрило ускоренную процедуру для AAVB-039, поскольку это подчеркивает неотложную необходимость и важную потенциальную пользу нашей программы, учитывая серьезные проблемы пациентов, страдающих болезнью Стейнджарда.“ Это важное достижение позволяет нам ускорить разработку программы и быстрее представить потенциально революционную терапию пациентам.
Клинические исследования: проекты CELESTE и STELLA
Текущие клинические испытания фазы 1/2 CELESTE направлены на оценку безопасности, переносимости и предварительной эффективности терапии у пациентов с болезнью Стейнджарда.
Параллельно проводится проект STELLA — проспективное исследование естественного течения заболевания, проводимое в США, Европе и Великобритании. Данные STELLA помогают уточнить дизайн клинических испытаний CELESTE, обеспечивая соответствие стадиям прогрессирования заболевания и потребностям пациентов.
Программы дополнительного портфолио
Компания также разрабатывает программу AAVB-081, первую клиническую стадию терапии ретинопатии пигментного эпителия, находящуюся сейчас на стадии фазового клинического тестирования 1/2. AAVB-081 является первой двойной терапией на основе аденоассоциированного вируса, применяемой для глазных заболеваний.
