Управление по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило идебенон для ускоренной экспертизы в качестве потенциального лечения болезни Лебера наследственной оптической невропатии (ЛХОН), редкого заболевания, угрожающего зрению. Подана компания Chiesi Global Rare Diseases, препарат потенциально станет первой официально утвержденной терапией ЛХОН в Соединенных Штатах. Установлена целевая дата принятия решения — 28 февраля 2026 года.
Идебенон Внимательно Изучается Управлением FDA в Качестве Потенциального Лечения ЛХОН
На международном рынке препарат уже представлен под брендом Raxone и получил разрешение регулирующих органов во множестве стран. Впервые одобрен в Швейцарии в 2014 году, далее последовали Европейский Союз и Великобритания в 2015 году, Израиль в 2017 году, Южная Корея и Сербия в 2019 году. Последние одобрения были получены в Чили в 2024 году, ожидается одобрение в Бахрейне и Тайване в 2025 году.
При одобрении в США препарат закроет существующий терапевтический пробел для пациентов с ЛХОН, страдающих отсутствием признанных методов терапии внутри страны.
Целью Идебенона Является Устранение Митохондриальной Дисфункции в Ретинальных Ганглиозных Клетках
Идебенон направлен на коррекцию митохондриальных нарушений в ретинальных ганглиозных клетках, являющихся первопричиной потери зрения у пациентов с ЛХОН. По словам Митча Голдмана, старшего вице-президента по научно-исследовательской деятельности компании Chiesi Global Rare Diseases:
«Данные клинических исследований и опыта использования препарата свидетельствуют о благоприятном профиле безопасности и наличии потенциала улучшения зрительных функций».
Оценка FDA основывалась на обширной базе данных, включающей результаты рандомизированных контролируемых испытаний и наблюдательных исследований, демонстрирующие способность идебенона стабилизировать или улучшать зрительные функции.
Клинические Испытания Поддерживающие Рассмотрение FDA
Фаза III Клиническое Исследование RHODOS
Участники исследования: 85 пациентов с болезнью Лебера возрастной группы от 14 до 65 лет, длительность заболевания свыше пяти лет.
Результаты: средняя прибавка в остроте зрения была значительно больше у пациентов, получавших идебенон, по сравнению с группой плацебо.
Клиническая значимость: большее количество участников испытали клинически значимые улучшения зрения.
Фаза IV Клиническое Исследование LEROS
Продолжительность наблюдения: оценка результатов проводилась через двенадцать и двадцать четыре месяца после начала приема лекарства.
Результаты: продемонстрированы устойчивые улучшения остроты зрения.
Значение: пациенты имели в три раза большую вероятность достижения общего клинического эффекта по сравнению с контрольной группой естественного течения заболевания.
Профиль Безопасности Идебенона
В ходе клинических испытаний препарат хорошо переносился пациентами. Наиболее часто встречающиеся побочные эффекты, проявившиеся у 3% и более участников, включали умеренное повышение уровня печеночных ферментов и диарею.
