Компания Nacuity Pharmaceuticals объявила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) предоставило статус прорывной терапии препарату NPI-001 — экспериментальному пероральному средству для лечения пигментного ретинита (PR). Этот статус был присвоен на основании предварительных клинических данных, указывающих на возможность значительного улучшения состояния пациентов с прогрессирующим наследственным заболеванием глаз.
NPI-001 представляет собой форму препарата N-ацетилцистеина, предназначенную для снижения окислительного стресса, который считается ключевым фактором дегенерации фоторецепторов при пигментном ретините. По данным компании, доклинические исследования показали увеличение уровня глутатиона, что способствует нейтрализации реактивных форм кислорода и защите клеток сетчатки.
Статус прорывной терапии свидетельствует о признании FDA предварительных доказательств эффективности NPI-001 в лечении пигментного ретинита, тяжелого заболевания, приводящего к потере зрения. Г. Майкл Уолл, доктор философии, старший вице-президент и главный научный сотрудник Nacuity Pharmaceuticals, отметил, что признание статуса является важным этапом в ускорении разработки препарата до поздних стадий клинического испытания.
Клинические результаты фазы 1/2 двойного слепого плацебо-контролируемого многоцентрового исследования (регистрационный номер NCT04355689), проведенного среди 49 пациентов с PR в четырех австралийских центрах, подтвердили эффективность препарата. Участники получали либо таблетки NPI-001, либо плацебо дважды в день в течение двух лет.
Ключевые выводы включают:
- Более чем 50%-ное замедление потери фоторецепторов в группе NPI-001 по сравнению с группой плацебо через 24 месяца;
- Хотя статистически значимых различий в уровне чувствительности сетчатки между группами выявлено не было, пациенты, принимавшие NPI-001, продемонстрировали почти 30%-ное снижение скорости ухудшения зрительной функции.
Помимо статуса прорывной терапии, NPI-001 уже получил статус быстрого трека и льготный статус орфанного лекарства, предоставляющий семилетний период эксклюзивности после одобрения регулятором.
