Компания Endogena Therapeutics объявила о присвоении Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) статуса ускоренной разработки (Fast Track) investigational препарату EA-2353, предназначенному для лечения пигментного ретинита (RP). Данная процедура призвана ускорить вывод новых лекарственных средств для пациентов с тяжелыми патологиями.
EA-2353 представляет собой инновационную низкомолекулярную молекулу, селективно активирующую стволовые клетки и клетки-предшественники сетчатки, что потенциально позволяет сохранить или восстановить зрительные функции. Генонезависимый механизм действия обеспечивает преимущества в терапии пигментного ретинита, характеризующегося множественными генетическими причинами. В мае 2021 года EA-2353 получил статус орфанного препарата FDA США.
Пигментный ретинит — это тяжелое прогрессирующее заболевание, приводящее к дегенерации сетчатки и потере зрения. В настоящее время терапия для большинства пациентов отсутствует, что делает RP одной из ведущих причин наследственной слепоты: по оценкам, в мире насчитывается около 1,5 миллиона человек, страдающих данным заболеванием.
Endogena Therapeutics проводит исследование фазы 1/2a с повышением дозы под руководством ведущего исследователя Марка Пеннези (Mark Pennesi), доктора медицины, доктора философии, профессора офтальмологии в Casey Eye Institute (штат Орегон, США). Цель исследования — оценить безопасность, переносимость и предварительную эффективность EA-2353 при интравитреальном введении пациентам с RP. В общей сложности 14 пациентов с пигментным ретинитом, вызванным любой генетической мутацией, набирались на шести площадках в США, причем первый пациент получил дозу в июле 2022 года.
Присвоение статуса ускоренного рассмотрения Fast Track позволило Endogena Therapeutics организовать более частое взаимодействие с регулятором и ускоренную процедуру рецензирования будущей заявки на новый препарат для EA-2353.
Маттиас Стегер (Matthias Steger), доктор философии, магистр делового администрирования, генеральный директор Endogena, заявил: «Это признание FDA потенциала EA-2353 при RP дает надежду пациентам, живущим с этим разрушительным дегенеративным заболеванием. Оно стало важной вехой для нашей компании и инвесторов, а также признанием заслуг нашей преданной команды Endogena, которая работала последние шесть лет, чтобы достичь этого рубежа».
Платформа открытия лекарственных средств Endogena, основанная на искусственном интеллекте и передовых знаниях о молекулярных путях, регулирующих стволовые клетки сетчатки и пигментный эпителий сетчатки, предлагает новый терапевтический подход к дегенеративным состояниям, связанным со старением и генетикой. Помимо EA-2353, портфель разработок Endogena включает терапию сухой возрастной макулярной дегенерации (AMD), которая приближается к исследованиям, необходимым для подачи заявки IND, а также более ранние программы по идиопатическому легочному фиброзу (IPF) и восстановлению кроветворения.
