Компания Aldeyra Therapeutics сообщила о получении письма с полным ответом (Complete Response Letter) от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в ответ на заявку на новый препарат (New Drug Application, NDA) для репроxалапа (reproxalap) — исследуемого кандидата, предназначенного для лечения синдрома сухого глаза (ССГ).
В письме FDA отмечалось, что какие-либо проблемы безопасности или производства репроxалапа отсутствуют, однако констатировалось, что представленная NDA не позволяет сделать вывод о «демонстрации эффективности в лечении глазных симптомов, связанных с синдромом сухого глаза». Агентство предложило провести «по крайней мере одно дополнительное адекватное и хорошо контролируемое исследование для подтверждения положительного эффекта в отношении лечения глазных симптомов сухого глаза».
Следуя рекомендациям FDA по синдрому сухого глаза, которые предполагают демонстрацию эффективности через два исследования симптомов и два исследования признаков, Aldeyra ранее провела два исследования, сфокусированных на покраснении глаз (признак ССГ), а также одно исследование симптомов заболевания. 16 ноября 2023 года Aldeyra подала протокол специальной оценки (Special Protocol Assessment, SPA) для перекрестного клинического исследования в климатической камере (предлагаемое исследование), аналогичного тому, результаты которого были обнародованы 12 июля 2022 года. Ожидалось, что цикл рассмотрения SPA займет 45 дней, при этом Aldeyra рассчитывала получить обратную связь от FDA по SPA в декабре 2023 года. Предлагаемое исследование, прогнозируемая стоимость которого составляла менее 2 млн долларов США, должно было дать первые результаты в первой половине 2024 года в зависимости от отзыва FDA по SPA.
При условии положительных результатов предлагаемого исследования и получения отзыва FDA по SPA, Aldeyra ожидала возможности повторной подачи NDA в первой половине 2024 года. Компания намеревалась включить в потенциальную повторную подачу NDA проект инструкции, описывающий хронические и острые симптоматические преимущества, а также острое уменьшение покраснения глаз, приписываемое репроxалапу. Оценочный период рассмотрения потенциальной повторной подачи NDA составлял шесть месяцев.
Тодд К. Брэди, доктор медицины, доктор философии, президент и главный исполнительный директор Aldeyra Therapeutics, заявил: «Имея 143 млн долларов США в виде денежных средств, их эквивалентов и рыночных ценных бумаг по состоянию на 30 сентября 2023 года, мы хорошо подготовлены к проведению дополнительного исследования симптомов репроxалапа у пациентов с синдромом сухого глаза с возможной повторной подачей NDA в первой половине 2024 года. Если SPA и результаты предлагаемого исследования будут успешными, а потенциальная повторно поданная NDA будет одобрена, инструкция к препарату может стать первой инструкцией при синдроме сухого глаза, содержащей указание на острое уменьшение покраснения глаз, а также комбинацию хронической и острой симптоматической пользы, что потенциально подчеркивает быструю активность репроxалапа в отношении как признаков, так и симптомов синдрома сухого глаза».
Репроxалап на тот момент находился в разработке для лечения аллергического конъюнктивита — распространенного воспалительного заболевания, поражающего около 20% населения мира. Результаты третьего положительного клинического исследования фазы 3 репроxалапа при аллергическом конъюнктивите, известного как исследование INVIGORATE-2, были раскрыты 15 июня 2023 года.
У Aldeyra были планы провести встречу типа C с FDA в первой половине 2024 года для начала обсуждения потенциальной подачи заявки на новый препарат (NDA) на репроxалап специально для лечения аллергического конъюнктивита.
