Компания AAVantgarde Bio представила обновленные клинические данные фазы I/II LUCE-1 исследования, оценивающего эффективность и безопасность препарата AAVB-081 — двухкомпонентной векторной генной терапии, направленной на коррекцию генетической причины Usher синдрома типа 1B, сопровождающегося прогрессирующей ретинопатией.
Описание препарата и исследования
Препарат AAVB-081 представляет собой комбинацию аденоассоциированных вирусов (AAV), нацеленную на доставку корректирующего гена MYO7A непосредственно в сетчатку глаза через субретинальное введение. Исследование LUCE-1 (регистрационный номер NCT06591793) является многоцентровой открытой дозозависимой фазой I/II, целью которой является оценка безопасности, переносимости и начальной эффективности трех различных уровней дозы AAVB-081.
Участники исследования и дозировка
Анализ клинических результатов был представлен профессором Франческой Симонелли из госпиталя Кампании Луиджи Ванвителли (Неаполь), включающий 11 участников, распределенных по трем группам дозировки:
- Низкая доза (n = 5)
- Средняя доза (n = 5)
- Высокая доза (n = 1)
Результаты безопасности и переносимости
Среди первых четырех пациентов, наблюдаемых не менее 180 дней, включая одного пациента, отслеживаемого до года, препарат продемонстрировал хорошую переносимость. Ключевые показатели безопасности включают отсутствие серьезных побочных эффектов, связанных с лекарственным средством, отсутствие токсичности, ограничивающей дозу, редкость и обратимость воспалительных реакций глаз путем местного применения стероидов.
Ранние признаки улучшения зрительных функций
Наблюдения среди первых четырех пациентов показали предварительные положительные результаты. Все пациенты отметили улучшение остроты зрения более одной строки при наилучшей коррекции зрения (BCVA). Два первых участника продемонстрировали значительное улучшение низкого уровня визуального восприятия (LLVA) более чем на три строки. Улучшение стабильности фиксации во время микрогеопериометрии наблюдалось у трех из четырех пациентов.
Заключение экспертов
Профессор Симонелли отметила, что представленные на конференции EURETINA 2025 данные демонстрируют хорошие перспективы лечения AAVB-081, демонстрирующего начальные сигналы терапевтического эффекта. Для пациентов с Usher синдромом типа 1B, страдающих неизбежной потерей зрения без доступных терапевтических решений, эти результаты являются важным шагом вперед.
