Консультативный комитет FDA рассмотрит применение SYD-101 для лечения прогрессирующей миопии у детей 30 октября
Автор: Джой Д.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) созывает Консультативный комитет 30 октября 2026 года для рассмотрения заявки на препарат SYD-101 (атропин 0,01%; производитель Sydnexis), предназначенный для лечения прогрессирующей миопии у детей (ПМД). Согласно официальному заявлению компании Sydnexis, в рамках заседания также будет проведено открытое публичное слушание. Препарат SYD-101 уже одобрен в Европейском союзе и Великобритании, где он лицензирован компании Santen и реализуется под торговым наименованием Ryjunea.
Заседание состоится после получения письма с полным перечнем замечаний (Complete Response Letter, CRL) от 23 октября 2025 года, в котором FDA признало, что исследование STAR достигло своей первичной конечной точки, однако представленные данные не подтверждают эффективность препарата в полной мере. В ответ компания Sydnexis подала запрос на формальное разрешение спора в Управление специализированной медицины FDA, и в июле 2026 года агентство объявило о намерении созвать консультативный комитет. На сегодняшний день в США не существует одобренных FDA фармацевтических методов терапии ПМД, поэтому специалисты по охране зрения, назначающие атропин, вынуждены полагаться на экстемпоральные лекарственные формы.
Фаза 3 исследования STAR (NCT03918915) представляла собой многоцентровое рандомизированное двойное слепое исследование с контролем в отношении носителя (плацебо) с участием 847 детей в возрасте от 3 до 14 лет из США и Европы. У включенных в исследование детей исходная рефракция составляла от −0,50 дптр до −6,00 дптр; участники были рандомизированы в соотношении 1:1:1 для получения носителя или одной из двух концентраций SYD-101.
Заранее определенная первичная конечная точка включала долю детей с подтвержденным прогрессированием миопии более чем на −0,75 дптр к 36-му месяцу. В 2003 году Дерматологический и офтальмологический консультативный комитет FDA определил этот порог как клинически значимый, и впоследствии FDA согласилось с его использованием в исследовании STAR. Применение SYD-101 0,01% позволило достичь первичной конечной точки по сравнению с контролем (P = 0,0226).
Исследование STAR
Годовая скорость прогрессирования миопии служила ключевой вторичной конечной точкой, и SYD-101 0,01% также продемонстрировал превосходство над контролем по этому показателю (P = 0,0002). Компания сообщила, что препарат хорошо переносился, и новых сигналов о нарушениях безопасности к 48-му месяцу выявлено не было. В официальном заявлении не были указаны частоты конкретных нежелательных явлений, включая фотофобию или жалобы на нарушения зрения вблизи.
Анализ подгрупп, представленный на ежегодном собрании Американской ассоциации детской офтальмологии и косоглазия (AAPOS) в 2026 году, продемонстрировал терапевтическую пользу во всей изучаемой популяции. По данным Sydnexis, наиболее выраженное снижение темпов прогрессирования наблюдалось у детей в возрасте от 3 до 12 лет и у пациентов с быстрым прогрессированием миопии.
Часть заседания в формате открытого публичного слушания в октябре позволит врачам и опекунам поделиться непосредственным клиническим опытом с членами комитета. Компания Sydnexis сообщила, что опубликует организационные детали собрания, включая информацию о регистрации для участия или подачи комментариев, по мере их появления. В июле компания заявила, что обратилась к FDA с просьбой включить в обсуждение практикующих детских офтальмологов и оптометристов.
Перри Стернберг, главный исполнительный директор Sydnexis, отметил, что компания приветствует возможность провести всестороннее, научно обоснованное обсуждение SYD-101 и всей совокупности доказательств, подтверждающих его применение при прогрессирующей миопии у детей.
Рахул Бхола, доктор медицины, заведующий отделением офтальмологии Детской больницы округа Ориндж, подчеркнул, что низкие дозы атропина уже регулярно используются многими детскими офтальмологами и оптометристами в рамках стандартной клинической практики. По его словам, одобренный FDA препарат предоставит врачам стандартизированный и тщательно оцененный вариант терапии, а также поможет решить проблемы доступности и стабильности, часто связанные с экстемпоральными лекарственными формами, которые на сегодняшний день являются единственным доступным вариантом в США.
В случае одобрения SYD-101 предоставит оптометристам стандартизированный, прошедший экспертизу FDA вариант атропина взамен экстемпоральных препаратов, при этом назначение будет регулироваться законодательством штата о пределах практики. До принятия окончательного решения специалисты, ведущие пациентов с прогрессирующей миопией, продолжают полагаться на экстемпоральные формы низких доз атропина наряду с одобренными FDA оптическими методами коррекции. Оптоместристам, заинтересованным в обращении к комитету, рекомендуется отслеживать информацию о регистрации на открытые публичные слушания от Sydnexis и FDA.
