Компания jCyte объявила успешное введение первой дозы пациентам в рамках клинического исследования JC02-88, направленного на оценку эффективности famzeretcel (jCell) — экспериментальной клеточной терапии для лечения пигментного ретинита (PR). Это важное событие придает новый импульс разработке эффективного терапевтического подхода для значительного числа пациентов с PR, страдающих отсутствием адекватной медицинской помощи.
Исследование представляет собой фазу II клинической оценки безопасности, переносимости и эффективности однократной интравитреальной инъекции famzeretcel в дозе около 8,8 миллионов клеток. Примечательно, что эта доза примерно на 50% превышает максимальную дозу, применявшуюся ранее в клинических испытаниях компании jCyte, что свидетельствует о существенном прогрессе в исследовательской деятельности фирмы.
Участники исследования получат либо однократную инъекцию famzeretcel, либо плацебо (контрольная группа), с последующим мониторингом состояния здоровья и изменений остроты зрения в течение шести месяцев.
Поддержка исследования осуществляется сетью ключевых партнеров, включающих Институт Гевина Херба, Центр трансляционных исследований Калифорнийского университета в Ирвине, компанию Lexitas и Калифорнийский институт регенеративной медицины (CIRM). После завершения основного этапа планируется проведение дополнительного продления для дальнейшего изучения долгосрочных результатов.
Пигментный ретинит является редким наследственным заболеванием, поражающим около двух миллионов человек во всем мире, включая приблизительно сто тысяч жителей США. Характеризуется постепенной потерей фоторецепторов сетчатки глаза, приводящей к ухудшению зрения, часто диагностируемому в подростковом возрасте, и ведущему к полной потере зрения в среднем возрасте.
Это значительное достижение для сообщества больных пигментным ретинитом, демонстрирующее перспективность разработки новой клеточной терапии для удовлетворения неудовлетворенных потребностей этой группы пациентов.
