Национальная служба здравоохранения Англии (NICE) одобрила применение препарата идебенона (торговое наименование — Raxone компании Chiesi) для пациентов старше 12 лет с наследственной оптической нейропатией Лебера (ЛЕОН). Решение NICE принято в форме предварительного заключительного руководства, финальное руководство ожидается опубликовать в сентябре текущего года.
Препарат будет доступен пациентам Национальной службы здравоохранения через три месяца после публикации официального документа.
Понимание заболевания ЛЕОН и его последствий
ЛЕОН представляет собой редкое наследственное заболевание митохондрий, характеризующееся постепенным снижением зрения, начинающимся с ухудшения центрального зрения одного или обоих глаз. Заболевание быстро прогрессирует, и большинство пациентов теряют зрение полностью в течение нескольких месяцев. Чаще всего диагноз ставится молодым мужчинам и юношам в возрасте от 20 до 30 лет.
Согласно данным NICE, около 250 человек в Англии потенциально смогут получить лечение идебеноном.
Клинические доказательства эффективности идебенона
Длительные клинические исследования показали, что препарат способен восстанавливать и регенерировать клетки сетчатки и зрительного нерва, замедляя ухудшение зрения или предотвращая дальнейшее снижение остроты зрения у пациентов с ЛЕОН.
Идебенон является первым лицензированным фармацевтическим средством, непосредственно воздействующим на причины развития данного заболевания.
Мнения экспертов относительно принятия решения
Профессор Патрик Ю-Вэй-Ман, член комитета NICE и профессор офтальмологии Кембриджского университета, выразил удовлетворение принятым решением:
«Заболевание ЛЕОН ведет к значительным потерям зрения и существенно влияет на качество жизни пациента и членов его семьи. Новое лекарственное средство станет важной поддержкой для пациентов с ЛЕОН, предоставив им надежду на сохранение зрения».
Хелен Кнайт, директор оценки лекарственных препаратов NICE, подчеркнула важность терапии для улучшения качества жизни пациентов с тяжелой формой миопатии:
«Резкая потеря зрения значительно затрудняет повседневную деятельность, такую как чтение, ориентация в пространстве и распознавание лиц. Наличие доказательств терапевтического эффекта позволит улучшить зрение пациентов и повысить уровень независимости пациентов».
Следующие шаги для Национальной службы здравоохранения Англии
Детали предоставления лечения идебеноном пациентам через Национальную службу здравоохранения Англии будут объявлены позднее в текущем году.
