Выпуск OT Roundup представляет новые данные о четырехлетней эффективности генной терапии, отчет о состоянии помощи при заболеваниях сетчатки, а также регуляторные обновления, касающиеся лечения миопии и географической атрофии.
Долгосрочная эффективность MOGENRY
Компания Nanoscope Therapeutics представила данные о четырехлетней эффективности препарата MOGENRY (сонпиретиген истепарвовек, ранее MCO-010) — мутационно-независимой оптогенетической терапии для лечения поздних стадий пигментного ретинита. Кристин Кей, доктор медицины (Christine Kay, MD), сообщила, что примерно у 40% пролеченных пациентов сохранение прироста остроты зрения на 3 строки отмечалось на протяжении 4 лет, в то время как в группе плацебо показатели оставались стабильными или снижались. По мнению специалиста, наличие таких результатов меняет подход к информированию пациентов с пигментным ретинитом о возможностях терапии.
Первый отчет RCA о состоянии помощи при заболеваниях сетчатки
Retina Consultants of America (RCA) опубликовала свой первый отчет о состоянии помощи при заболеваниях сетчатки, основанный на опросе более 115 профильных специалистов. Около 80% респондентов отметили положительное влияние операционной и исследовательской поддержки RCA на их практику, а 53% сообщили о значительном улучшении доступа пациентов к клиническим исследованиям. С момента присоединения к Cencora компания RCA инвестировала около 40 млн долларов в открытие 18 новых клиник. В отчете эти данные сопоставляются с проблемой доступности помощи: примерно каждый двадцатый житель США проживает более чем в часе езды от специалиста по сетчатке, а федеральные прогнозы указывают на дефицит офтальмологов в размере 28% к 2038 году.
SYD-101 и пробелы в обеспечении лечения миопии
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) назначило заседание консультативного комитета на 30 октября для рассмотрения препарата SYD-101 — формы атропина низкой концентрации для лечения прогрессирующей миопии у детей, после получения письма о полном отказе в 2025 году. Нимеш Патель, доктор медицины (Nimesh Patel, MD), детский специалист по сетчатке, обсудил проблемы доступности и стандартизации, связанные с использованием рецептурного атропина, отметив, что некоторые составы «фактически содержат не более 80–90% от заявленного количества действующего вещества». Также было указано на рост числа отслоек сетчатки, связанных с миопией, среди подростков, некоторые из которых протекают бессимптомно.
Перспективы OCU410 при географической атрофии
Данные II фазы исследования ArMaDa показали, что однократная субретинальная инъекция OCU410 в средней дозировке замедляет прогрессирование географической атрофии (ГА) до 32% по сравнению с контрольной группой без лечения, при этом серьезных нежелательных явлений, связанных с препаратом, зарегистрировано не было. Вирал Шетх, доктор медицины (Veeral Sheth, MD), назвал зависимость «доза-эффект», при которой средняя доза превзошла высокую, одним из наиболее интересных аспектов полученных данных. Подчеркивая привлекательность данного метода лечения, эксперт отметил, что возможность однократного применения препарата представляет значительную ценность для пациентов.
