Компания Ocugen объявила о продолжении второй фазы клинического исследования OCU410 ArMaDa после одобрения Совета по мониторингу безопасности данных (DSMB). Исследование оценивает инновационную модифицирующую генную терапию OCU410 (AAV5-hRORA) для лечения географической атрофии (GA) на фоне сухой возрастной макулярной дегенерации (AMD).
Совет по мониторингу безопасности данных проанализировал данные о безопасности 15 пациентов на фазе 2. По словам Питера Чанга, доктора медицины, FACS, сопрезидента и партнера Массачусетского офтальмологического исследовательского и хирургического института (MERSI), начальные данные указывают на то, что OCU410 безопасен и хорошо переносится. Серьезных нежелательных явлений, связанных с OCU410, зарегистрировано не было.
Исследование ArMaDa предназначено для оценки безопасности и эффективности одностороннего субретинального введения OCU410 пациентам с географической атрофией. Дизайн фазы 2 представляет собой рандомизированное исследование с расширением дозы и маскированной оценкой результатов. В нем принимают участие 45 пациентов, рандомизированных в соотношении 1:1:1 в одну из двух групп лечения или нелеченую контрольную группу. Изучаемые дозы: 5×10¹⁰ вг/мл и 1,5×10¹⁰ вг/мл. Исследование основано на части фазы 1 с эскалацией дозы, которая показала предварительные положительные результаты эффективности и безопасности, включая отсутствие серьезных нежелательных явлений, связанных с препаратом, замедление роста очага поражения, сохранение сетчатки и улучшение остроты зрения при низкой освещенности (LLVA).
Хума Камар, доктор медицины, магистр здравоохранения, главный медицинский директор Ocugen, отметила, что современные методы лечения GA требуют от 6 до 12 интравитреальных инъекций ежегодно, что создает значительную нагрузку на пациентов и лиц, осуществляющих уход. OCU410 обладает потенциалом стать однократным пожизненным лечением для пациентов с GA.
Клиническое исследование ArMaDa проводится в 13 ведущих центрах ретинальной хирургии по всей территории США. Завершение набора и дозирования ожидалось к началу 2025 года. Ocugen продолжит предоставлять обновленные данные об эффективности фазы 1 в 9- и 12-месячные сроки по мере продвижения исследования.