Компании AviadoBio и UgeneX Therapeutics объявили о заключении эксклюзивного лицензионного соглашения относительно разработки и коммерциализации препарата UGX-202 — экспериментальной генной терапии, находящейся сейчас в стадии клинических исследований для лечения пигментной дистрофии сетчатки (РП). В рамках соглашения также предусмотрено включение второго потенциального показания, клинические испытания которого планируется начать до конца текущего года.
UGX-202 представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор (AAV), предназначенный для доставки светочувствительного белка в клетки сетчатки, что позволяет репрограммировать выжившие клетки сетчатки, обеспечивая выполнение функций деградировавших фоторецепторов. Это принципиально новый подход к лечению заболеваний сетчатки, основанный на оптогенетике, позволяющий восстановить зрительные функции независимо от генетического происхождения заболевания.
Платформа включает оптимизированные компоненты, включая капсидные оболочки, регуляторные элементы и уникальный опсиновый трансген, обеспечивающие повышенную безопасность, эффективность и точность клеточной нацеленности, направляя разработку UGX-202 в класс лучших препаратов в области оптогенетики.
Согласно условиям договора, AviadoBio получает эксклюзивное право лицензирования глобальных прав на разработку и коммерциализацию UGX-202 вне региона Китая. В случае реализации опции, компания UgeneX ожидает получить сумму в размере до 413 миллионов долларов США, состоящую из авансовых платежей, финансирования исследований, достижения этапов развития и коммерческих целей, а также отчислений роялти от мировых продаж.
Лиза Дешампс, генеральный директор AviadoBio, выразила радость по поводу расширения портфеля клиникально проверенных активов, охватывающих нейродегенеративные заболевания глаз и мозга, объединенные общими компетенциями в области целевой доставки, высокоэффективных генетических конструкций и быстрой клинической трансформации. Она подчеркнула потенциал оптогенетики и выраженную перспективность следующего поколения подходов, таких как UGX-202, направленных на улучшение зрения пациентов с заболеваниями сетчатки.
