Клиническое исследование, проведённое учёными Университета Мичигана, продемонстрировало многообещающие результаты первой фазы испытаний клеточной терапии стволовыми клетками взрослого происхождения при лечении тяжёлой формы сухой возрастной макулодистрофии (СВАДМ). Исследование опубликовано в журнале Cell Stem Cell.
СВАДМ является наиболее распространённой формой макулодистрофии, поражающей свыше 90% больных. Заболевание связано с дисфункцией и гибелью пигментного эпителия сетчатки (ПЭС), необходимого для поддержания фоторецепторов центральной области сетчатки — макулы. При прогрессировании заболевания происходит потеря центрального зрения, которая пока неизлечима.
Исследование включало применение специализированных клеток ПЭС, выделенных из донорских тканей глаза. Эти клетки обладают способностью дифференцироваться исключительно в клетки ПЭС, исключая риски возникновения опухолей и воспалений, характерные для эмбриональных и индуцированных плюрипотентных стволовых клеток.
Первой группе участников был введён низкодозный препарат (50 тыс. клеток) путём субретинальной хирургии. Результаты показали отсутствие серьёзных побочных эффектов, включая воспаление и формирование опухолей. Пациенты, получившие терапию, демонстрировали улучшение остроты зрения по сравнению с контрольной группой.
Средний прирост составил 21 строчку по стандартной шкале проверки зрения за год наблюдения. Исследователи отметили, что данное улучшение не наблюдалось ранее среди пациентов с тяжёлой стадией СВАДМ.
Следующая фаза исследования предусматривает введение пациентам среднесрочных и высоких доз препарата. Наблюдение за участниками продолжится до выявления потенциальных рисков или побочных эффектов. В случае отсутствия осложнений терапия будет признана безопасной и эффективной, что откроет путь для дальнейших клинических исследований и возможного внедрения нового метода лечения.
