Компания Viridian Therapeutics опубликовала пресс-релиз, сообщив о положительных результатах исследования элегробарта в рамках фазы 3 клинического исследования REVEAL-1, в котором препарат оценивался для лечения активной тиреоидной офтальмопатии (ТО).


В испытании оценивались эффекты двух режимов подкожного введения элегробарта для лечения ТО: дозирование каждые 4 недели и каждые 8 недель (Q4W, Q8W соответственно) по сравнению с плацебо.


Компания охарактеризовала элегробарт как «моноклональное антитело с пролонгированным периодом полувыведения, нацеленное на рецептор инсулиноподобного фактора роста-1 (IGF-1R)».


Согласно пресс-релизу, ключевые выводы исследования:



  • REVEAL-1 достигло первичной конечной точки — частоты ответа на проптоз (ЧОП) для режима Q4W — с высоко статистически значимым лечебным эффектом.

  • Элегробарт в режимах Q4W и Q8W продемонстрировал клинически значимую ЧОП в 54% и 63% против 18% в группе плацебо на 24-й неделе.

  • Полное исчезновение диплопии наблюдалось у 51% пациентов, получавших лечение Q4W, против 16% в группе плацебо на 24-й неделе.

  • Элегробарт в целом хорошо переносился в обеих дозовых группах с низкой частотой нарушений слуха.


Компания Viridian отметила, что получение основных результатов REVEAL-2, исследования фазы 3, оценивающего эффект элегробарта при хронической ТО, запланировано на второй квартал 2026 года. Подача заявки на лицензирование биологического препарата ожидается в первом квартале 2027 года.


Стив Махони, президент и главный исполнительный директор Viridian Therapeutics, прокомментировал: «Мы рады сообщить об этих результатах REVEAL-1, крупнейшего ключевого клинического исследования, проведенного на сегодняшний день при активной ТО, которые позиционируют элегробарт как потенциально первый в истории подкожный автоинъектор для лечения ТО. REVEAL-1 достигло своей первичной конечной точки с высокой статистической значимостью. Лечение элегробартом привело к выраженному改善 проптоза при режиме лечения, состоящем всего из трех подкожных доз. Кроме того, в группе Q4W мы наблюдали клинически значимый ответ в отношении диплопии и ее разрешение».


Этот результат, достигнутый при небольшом количестве подкожных доз, контрастирует с коммерчески доступным методом лечения ТО, а именно Tepezza (тепротумумаб-trbw, Horizon Therapeutics), который требует восьми внутривенных инфузий.


Исследование REVEAL-1 элегробарта


Всего в исследование REVEAL-1 было включено 132 пациента для оценки эффективности и безопасности подкожного введения Q4W или Q8W. Они были рандомизированы в соотношении 1:1:1 в группы элегробарта Q4W (n=44), элегробарта Q8W (n=44) и плацебо (n=44).


REVEAL-1 продемонстрировало высоко статистически значимые первичные конечные точки для двух тестируемых доз по ЧОП (p < 0,0001 для обоих сравнений с плацебо).


Оба режима дозирования также показали высоко статистически значимые результаты по среднему изменению проптоза по сравнению с исходным уровнем (p < 0,0001 для обоих сравнений с плацебо).


Что касается безопасности, компания также сообщила, что элегробарт «в целом хорошо переносился с профилем безопасности, состоящим из нежелательных явлений, обычно ожидаемых для класса анти-IGF-1R, подавляющее большинство которых были легкими».


Частота нарушений слуха, связанных с элегробартом, была низкой в режимах дозирования Q4W и Q8W, а именно 11,3% и 2,3% с поправкой на плацебо соответственно. Согласно пресс-релизу, все сообщения о нарушениях слуха были случаями тиннитуса и не были связаны со снижением слуха.


Компания также оценивает велигротуг — исследуемый препарат для внутривенных инъекций для лечения ТО, который потенциально может стать внутривенным методом выбора для пациентов с активной и хронической ТО. Компания объявила, что для велигротуга установлена дата в соответствии с Законом о сборах за рецептурные лекарства — 30 июня 2026 года.