Компания Aldeyra Therapeutics объявила о получении Европейским агентством лекарственных средств (EMA) статуса орфанного препарата для своего интравитреального введения метотрексата — препарата ADX-2191. Препарат разрабатывается в качестве потенциального лечения наследственных дистрофий сетчатки, включая ретинопатию пигментного эпителия (РП).
Статус орфанного препарата был также ранее предоставлен Управлением по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в 2021 году. Решение EMA основано на результатах второго этапа клинических испытаний, проведенных в 2023 году, показавших улучшение чувствительности сетчатки по сравнению с исходным уровнем.
ADX-2191 представляет собой стерильный, консервант свободный препарат, совместимый с витрозой, предназначенный специально для интравитреальных инъекций. В доклинических исследованиях было доказано, что метотрексат способствует удалению неправильно свернутого родопсина — светочувствительного белка, играющего ключевую роль в зрительной функции.
Статусы орфанных препаратов в странах Европейского Союза предусматривают ряд привилегий, среди которых сниженные расходы на лицензирование, доступ к исследовательским грантам, помощь в разработке протоколов клинических исследований и до 10 лет эксклюзивного права на продажу после одобрения препарата. Орфанный статус предоставляется лекарственным средствам, предназначенным для жизниугрожающих или хронически инвалидизирующих заболеваний, затрагивающих менее пяти человек на каждые 10 тысяч жителей ЕС.
Президент и главный исполнительный директор компании Aldeyra Therapeutics доктор Тодд К. Брэди подчеркнул важность данного события:
«Ретинопатия пигментного эпителия является серьезным неизлечимым заболеванием глаз, представляющим серьезную неудовлетворенную потребность в офтальмологии. Получение статуса орфанного препарата от EMA вместе с предыдущим статусом от FDA подчеркивает необходимость разработки терапевтического решения для пациентов с РП».
Кроме ADX-2191, компания активно развивает другие препараты поздней стадии клинического тестирования, такие как Reproxalap — регулятор реактивных альдегидных соединений, разработанный для лечения сухого кератоконъюнктивита и аллергической конъюнктивы. Исследуются также препараты ADX-629, ADX-248, ADX-743, ADX-631 и ADX-246, отличающиеся подходом к регулированию белковых систем, отличным от традиционного прямого блокирования или активации.
