Получение статуса орфанного препарата FDA для AAVB-039 компании AAVantgarde

Управление по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус орфанного препарата инновационной генной терапии AAVB-039, разрабатываемой компанией AAVantgarde, предназначенной для лечения болезни Стартгардта.

Одновременно препарат получил разрешение на клиническое исследование от Управления по регулированию лекарственных препаратов и медицинских изделий Великобритании (MHRA). Эти два события являются важными этапами в разработке лекарственного средства.

Генная терапия AAVB-039 направлена на устранение генетической причины болезни Стартгардта

AAVB-039 представляет собой интраретинальную терапию, основанную на аденоассоциированном вирусе типа 8 (AAV8), направляющуюся на ген ABCA4, связанный с болезнью Стартгардта. Целью является доставка полноценного белка ABCA4, который позволит устранить первопричину заболевания. По мнению разработчиков, подход AAVB-039 обладает потенциалом для помощи пациентам всех форм мутации гена ABCA4, поскольку до настоящего момента одобренных методов лечения данного состояния не существует.

Комментарий исполнительного директора AAVantgarde

Исполнительный директор компании Dr. Natalia Misciattelli выразила удовлетворение полученными результатами и отметила важность признания FDA и MHRA неотложной потребности в новых терапевтических методиках для пациентов с болезнью Стартгардта. Она подчеркнула, что наличие статуса орфанного препарата и разрешения на клинические испытания открывает дополнительные возможности для ускоренной разработки и скорейшего внедрения потенциально революционного метода лечения в практику.

Текущие этапы клинических исследований

В настоящее время AAVB-039 проходит фазу I-II клинических испытаний (CELESTE). Исследование направлено на оценку безопасности, переносимости и начальной эффективности терапии среди пациентов с болезнью Стартгардта. Компания пока не предоставила конкретных сроков завершения исследования или даты предоставления промежуточных результатов.

Параллельно проводится проспективное когортное исследование (STELLA), целью которого является сбор дополнительной информации о естественных процессах развития болезни Стартгардта. В исследовании участвуют пациенты из США, Европы и Великобритании. Набор участников продолжается.